Le groupe américain Alexion a annoncé le 29 janvier 2018 à la Maison de la recherche à Paris la mise à disposition de Strensiq®, un produit d’enzymothérapie substitutive visant à traiter l’hypophosphatasie (défaut de minéralisation osseuses) qui est une maladie ultra-rare, héréditaire, systémique et progressive.
À cette occasion, Christophe Durand, le président-directeur général d’Alexion France a accordé une interview à Health&Tech Intelligence dans laquelle il aborde :
• les difficultés d’un groupe pharmaceutique spécialisé dans les produits visant les maladies ultra-rares ;
• l’excellence de la recherche française ;
• la façon dont un groupe biopharmaceutique innove ;
• les partenariats innovants qui lui permettent d’avancer, notamment avec l’Institut Imagine ;
• les engagements publics qui pourraient soutenir les acteurs de la santé ;
• la façon dont les outils numériques influent sur la recherche.
Alexion prévoit de déménager son siège social vers Boston au cours de 2018 afin d’être au plus près de la dynamique d’innovation qui caractérise cette ville des États-Unis.
Quelles sont les principales difficultés que vous rencontrez en tant que laboratoire spécialisé dans les produits visant les maladies ultra-rares ?
Pour traiter les maladies rares ou ultra-rares, il nous faut d’abord comprendre les mécanismes biologiques complexes impliqués dans ces maladies, alors qu’en général peu de données sont disponibles. Cette recherche fondamentale est longue, difficile et incertaine. Au cours du développement clinique, nous sommes confrontés également à la difficulté du diagnostic et à la taille souvent très limitée des populations cibles. Le modèle économique de ces produits doit s’adapter à tous ces critères très particuliers. Depuis sa création, Alexion s’est donné comme mission, malgré tous ces obstacles, de mettre à disposition des patients en impasse thérapeutique, des traitements innovants et hautement transformatifs.
Quel regard portez-vous sur l’état de la recherche médicale en France ?
L’excellence de la recherche médicale en France est reconnue au niveau international. Notamment dans le domaine des maladies rares, la France est un leader mondial avec une organisation spécifique pour le diagnostic, l’accès aux soins, ou encore la recherche. Nous avons des collaborations importantes avec des équipes académiques et des équipes hospitalières en France. Nous avons déjà des projets de recherche ambitieux avec l’Institut Imagine et nous sommes le premier industriel à avoir signé une collaboration avec Necker et l’Institut Imagine en 2015.
Est-il facile d’innover au sein d’un laboratoire pharmaceutique aujourd’hui ? De quelle façon innove-t-on ?
Alexion investit plus de 20% de son chiffre d’affaires en R&D. Ce simple chiffre souligne l’importance de la recherche au sein de notre laboratoire, et donc des efforts consentis pour innover. D’autre part, nous sommes en recherche permanente de partenaires stratégiques pour renforcer notre offre thérapeutique. Notre siège social sera transféré dans les prochains mois de New Haven à Boston, capitale mondiale des biotechnologies.
En France, nous avons une équipe au sein de l’IHU Imagine, lieu qui rassemble cliniciens, chercheurs et équipes industrielles pour explorer de nouvelles pistes diagnostiques et thérapeutiques innovantes en lien avec les maladies rares. L’innovation peut repousser les limites des connaissances scientifiques actuelles pour comprendre les pathologies complexes et trouver des moyens de changer le cours des maladies. Cela ne peut réussir qu’au travers d’une collaboration entre le monde universitaire, l’industriel et les cliniciens. Nos investissements en R&D couplés à cette recherche ouverte, et à notre expertise de pointe dans certains domaines, comme celui de la biologie du complément, sont des atouts qui doivent permettre à Alexion d’être un acteur clé dans les maladies rares.
Dans un contexte de plus en plus globalisé, que manque-t-il pour faire avancer la recherche plus facilement et rapidement ? Quelles recommandations feriez-vous aux pouvoirs publics ou d’autres acteurs de l’écosystème pour mieux soutenir la recherche ?
La France joue un rôle pionnier dans le domaine des maladies rares : elle est le premier pays en Europe à avoir élaboré et mis en œuvre un plan national (PNMR). La structuration de l’offre de soins autour des centres de référence maladies rares et des centres de compétence est un élément indéniablement positif pour le développement clinique.
Dans le cadre du 3ème PNMR qui est en cours d’élaboration il pourrait être intéressant de poser la question de la mutualisation des efforts entre La banque Nationale de Données Maladies Rares et les études post inscriptions exigées par les autorités auprès des industriels afin d’améliorer les connaissances cliniques et la compréhension des maladies rares en conditions réelles et donc d’améliorer la prise en charge des patients et la planification des soins.
Par ailleurs, une meilleure prédictibilité des politiques de santé permettrait aux industriels d’avoir une plus grande visibilité et d’arbitrer les investissements en faveur de la France. Enfin une prise en compte plus importante des projets R&D locaux dans les décisions de prix et remboursement pourrait inciter des acteurs internationaux comme le nôtre à accélérer les investissements sur le territoire français.
Quelles sont les initiatives qui existent et qui facilitent la recherche en France et que vous appréciez ?
Favoriser l’accès à l’innovation est un élément clé pour favoriser également la recherche. La France est un leader mondial sur le plan des politiques publiques en faveur des maladies rares pour assurer aux patients un accès à des soins, à des centres de références pour le diagnostic et la prise en charge et enfin l’accès aux thérapeutiques innovantes. Les patients français bénéficient également d’un système d’accès précoce aux innovations grâce au mécanisme de l’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) qui permet un accès rapide dans un cadre contrôlé. Les plans maladies rares et les ATU sont deux éléments clés qui favorisent le développement de projets de recherche en France.
Sous l’égide de l’Agence Nationale pour la Recherche (ANR), les programmes d’investissement d’avenir ont permis de proposer plusieurs appels à candidature aux plans RHU « Recherche Hospitalo‐Universitaire en santé » (RHU). Ces initiatives RHU permettent de fédérer des équipes de recherche du secteur académique, médical et industriel, et d’atteindre ainsi les investissements critiques nécessaires pour l’exploration de projets de recherche ambitieux. Cette structuration est clé dans le domaine des maladies rares.
Dans ce cadre, Alexion RD France est un partenaire clé du projet C’IL-LICO qui vise l’identification de thérapies innovantes dans le domaine de maladies rénales pédiatriques rares et sévères. Ce partenariat a commencé en décembre 2017, et réunit des équipes de recherche de l’Hôpital Necker Enfants Malades, de l’Université Paris Descartes, de l’AP-HP, de l’École Polytechnique, de l’Université de Strasbourg, de l’Institut Imagine et du centre de recherche Alexion RD France situé dans les locaux d’Imagine à Paris.
L’avènement d’outils numériques dans la santé impacte-t-il la recherche et la commercialisation de vos produits ?
Les outils numériques s’intègrent à de très nombreuses étapes de la R&D (analyse de données, modélisation du mécanisme d’action, etc.) jusqu’aux applications ou outils créés pour développer le bon usage de nos médicaments auprès des professionnels de santé, ou pour faciliter l’observance des patients. Le numérique et l’analyse des données font partie du quotidien de nos activités, comme pour les autres acteurs de santé. Dans ce domaine, l’avènement de l’intelligence artificielle et les nouveaux algorithmes d’analyse des données génétiques et médicales permettront d’identifier plus encore de patients pouvant bénéficier des dernières thérapies innovantes. Le plan RHU CIL’LICO pour lequel Alexion participe en collaboration avec l’Institut Imagine s’inscrit d’ailleurs dans ces nouvelles perspectives.
