Health & Tech Intelligence relaie la tribune « Essais cliniques, quelles perspectives en 2019 ? » de Christian Hebenstreit, general manager & senior vice president EMEA de Medidata (Londres), une société de technologie américaine qui développe et commercialise des logiciels en tant que service d’essais cliniques. Dans ce texte, le responable évoque les importantes opportunités offertes par les nouvelles technologies (data science, intelligence artificielle, et plus précisément machine learning, etc.) dans le cadre des processus de développement des médicaments.
« Les entreprises du secteur des sciences de la vie les plus avancées en matière de technologie sont conscientes que de nos jours, l’innovation digitale et l’hyper-connectivité des plates-formes sont désormais primordiales. Les innovations technologiques dans les essais cliniques jouent un rôle de plus en plus important dans la mise au point de médicaments. Le secteur des sciences de la vie a là une formidable occasion d’améliorer l’efficacité et de réduire ses coûts tout en accroissant la portée de ses recherches et en améliorant l’expérience patient et les essais cliniques. Cette opportunité se présente alors que les leaders du secteur tirent parti des dernières tendances en matière de digital, telles que la data science, l’intelligence artificielle, la surveillance des risques, l’analytics et le machine learning (apprentissage automatique), pour améliorer, rationaliser et réduire les risques inhérents au processus de développement des médicaments.
La technologie a propulsé les essais cliniques dans une « nouvelle ère » : les avancées technologiques ouvrent de nouvelles opportunités à un secteur traditionnellement limité en matière d’innovation étant donné le système de règlementation strict mais néanmoins nécessaire qui l’encadre. De nouvelles plateformes visent à améliorer l’efficacité et la productivité des essais cliniques, et permettent d’obtenir de nouveaux résultats, de renforcer l’engagement du malade et de réduire ses contraintes.
Quelles sont donc, selon Medidata, les tendances dans le monde des sciences de la vie, de la pharmacie et de la santé pour 2019 ?«
Les essais cliniques vont s’internationaliser davantage
La pénurie de patients, l’évolution vers une médecine plus personnalisée et plus axée sur la valeur, l’attention accrue portée aux maladies rares, la hausse des coûts opérationnels… autant de facteurs qui poussent à la mondialisation des essais cliniques. Au-delà des marchés américain, français, anglais ou autres, nous devrions voir les organismes de recherche clinique et les sociétés pharmaceutiques se tourner vers d’autres régions du monde pour leurs essais, dans l’objectif de bénéficier d’un plus grand nombre de sujets potentiels, de coûts opérationnels réduits et, en définitive, d’accélérer la mise sur le marché de leurs traitements.
Près de la moitié des essais cliniques se déroulent actuellement hors des États-Unis, les pays émergents investissant lourdement dans des infrastructures dédiées à la santé et aux sciences de la vie. Les tests et l’autorisation de mise sur le marché sont maintenant également en voie de mondialisation, pour le bénéfice à la fois des laboratoires et des différents groupes de malades. Selon les prévisions mondiales des analystes du secteur, les essais cliniques réalisés dans les pays développés devraient représenter environ 66,8% du total mondial d’ici 2020, en baisse par rapport à aujourd’hui (76 %). Les pays émergeant quant à eux devraient accueillir 25,2 % des essais, contre seulement 15,7 % aujourd’hui.
La tendance croissante à mener des essais cliniques hors des États-Unis est un facteur important dans l’amélioration de leur efficacité. Le nombre de malades participant à des essais est en baisse aux États-Unis et en hausse à l’étranger. L’applicabilité des résultats d’études effectuées à l’étranger dépend de la maladie étudiée et de l’état de la pratique clinique en vigueur dans la zone géographique. Mais, d’un point de vue général, la plupart des experts reconnaissent l’aspect positif de cette tendance : en effet, lorsqu’un essai de grande envergure nécessite la participation de milliers de malades, sélectionner des sites à l’étranger peut amener à économiser des centaines de millions de dollars et permettre de trouver des patients plus rapidement.
Essais cliniques virtuels : la marche à suivre pour une meilleure rétention des malades
Les organismes de recherche clinique continuent de voir l’importance de réduire les contraintes subies par les malades pendant les essais cliniques ; ils veulent également rendre les tests et les traitements accessibles au plus grand nombre de patients. En conséquence, les tests virtuels qui permettent aux malades d’enregistrer leurs données à distance, sans avoir à sortir de chez eux, seront de plus en plus nombreux.
Cette tendance sera facilitée par l’avancée des nouvelles technologies, notamment grâce aux dispositifs de contrôle portables, l’utilisation généralisée des smartphones pour enregistrer et transmettre les données à distance en temps réel, ainsi que l’apparition de logiciels plus sophistiqués de suivi des anomalies et de la conformité pour assurer la fiabilité de ces données. La possibilité de pouvoir participer à des essais cliniques tout en restant chez soi est particulièrement intéressante pour les enfants : cela leur permet de se sentir plus à l’aise pendant ces moments éprouvants et souvent effrayants pour eux.
Le téléphone portable, avec ses systèmes de localisation intégrés et la technologie nécessaire à l’exécution d’applications médicales, permet d’autonomiser ceux qui vivent loin d’un hôpital, et représente un outil parfait pour accélérer l’avancée des essais virtuels.
De plus, la méthode d’enregistrement et de transmission des données dans le cadre d’essais virtuels est avérée fiable et cliniquement significative, ce qui en fait une option viable pour les chercheurs de l’industrie pharmaceutique.
Le rôle croissant du chief Patient experience officer
L’amélioration de l’expérience patient devient de plus en plus un objectif stratégique pour les entreprises du secteur des sciences de la vie. Il sera donc nécessaire que certaines personnes en assurent la responsabilité et jouent un rôle déterminant en s’assurant que cette vision des choses soit partagée par le conseil d’administration.
Améliorer l’expérience patient ne constitue plus une simple option ; les entreprises ne survivront pas sur le marché actuel si elles n’en font pas une priorité stratégique. Une expérience patient exceptionnelle doit comprendre entre autres des soins de qualité, une expérience agréable, de la transparence, la compréhension des besoins du patient, des méthodes d’indemnisation efficaces. Et les organisations du secteur des sciences de la vie ne devront pas sous-estimer l’importance de leur rôle en la matière.
Le poste de Chief Patient Experience Officer devrait donc prendre de l’importance en 2019. Ce nouveau responsable, qui pourrait se positionner comme un prolongement du Chief Digital Officer, est considéré comme la personne en charge de superviser les différents aspects des essais cliniques : depuis la conception du protocole, la sélection des malades jusqu’au déroulement de l’essai et au suivi des patients pour minimiser les abandons et assurer la fiabilité et la validité des essais.
Promotion de la diversité dans l’industrie
Parler de l’’importance de la diversité est quasiment devenu un cliché. Il n’en reste pas moins que la représentation des minorités et des personnes handicapées dans de nombreux domaines de l’industrie des sciences de la vie est toujours inférieure à celle de ces groupes dans la population en général.
La diversité est aujourd’hui une condition sine qua none du succès et donc de la qualité de toute entreprise. Dans le secteur des sciences de la vie, elle est la clé de l’innovation dans une économie qui l’exige de plus en plus.
Pour que l’industrie des sciences de la vie continue à se développer au niveau mondial, la diversité et l’inclusion ne peuvent pas être une simple initiative parmi d’autres. Ce doit être le cœur de la politique de l’entreprise à tous les échelons et elles doivent se refléter dans les stratégies de recrutement, de rétention et de promotion. Un facteur tout particulièrement important en matière de diversité : recruter un panel de malades plus large pour un essai clinique nécessite de favoriser également une plus grande diversité au sein des intervenants afin d’aider à développer la confiance et faciliter la communication avec ces communautés.
Accroître la diversité des malades
2019 et les années à venir verront émerger un courant visant à encourager les membres de groupes minoritaires à participer aux essais cliniques. L’un des défis à relever sera que dans les pays développés, ces groupes se trouvent souvent dans des régions à faible revenu, et que les cliniciens n’y ont pas assez de ressources pour gérer le type de programmes d’engagement du patient nécessaires pour inciter de nouvelles communautés à intégrer des essais cliniques. En effet, lorsqu’une communauté n’est pas habituée à participer à de telles études, il est nécessaire d’employer bien plus de moyens pour éduquer les patients potentiels sur les bénéfices, les risques, les protocoles et les processus des essais.
Accroître la diversité des malades participant à des essais cliniques ne permet pas seulement d’accroître la taille du panel. Lorsque que l’on étudie des maladies plus rares, on s’aperçoit en effet qu’elles n’affectent qu’une petite partie de la population, dont les membres ne sont généralement pas des Caucasiens des classes moyennes.
Donner de l’élan à la transformation numérique en adoptant les technologies émergentes
Les nouvelles technologies, comme les dispositifs portables, le contrôle à distance et les visites cliniques virtuelles contribuent déjà à replacer le patient au cœur des essais cliniques. Les réseaux sociaux offrent également des opportunités accrues en matière d’engagement des patients.
L’intelligence artificielle (IA) a d’ores et déjà commencé à s’imposer dans le secteur des sciences de la vie, tout d’abord dans le cadre de la découverte et le développement de médicaments, puis pour des applications tout au long du cycle de vie du produit. Le secteur des sciences de la vie regorge de procédures générant de multiples données, or l’IA commence tout juste à y être utilisée pour collecter, gérer et utiliser intelligemment toutes les données structurées et non structurées.
Pour 2019 et les années suivantes, l’IA est la plus à même d’aider à analyser les gros volumes de données sur les malades, permettant ainsi aux cliniciens et aux professionnels de santé de passer plus de temps avec leurs patients et donc de renforcer la dimension humaine des essais. Parmi les applications clefs de l’AI, du machine learning (apprentissage automatique) et du big data analytics (analyse des données volumineuses) dans le secteur pharmaceutique pour l’année à venir, on peut citer :
- la curation et l’importation de données : par exemple en rationnalisant les multiples façons d’enregistrer (plus de 700) le genre du malade dans les essais cliniques ;
- l’accélération de la découverte de biomarqueurs : le Machine learning regroupe les profils génomiques au niveau du patient et aide à comprendre les causes de la maladie et des effets indésirables ;
- l’identification des valeurs aberrantes via le big data analytics permettra d’accélérer l’obtention de l’approbation des organismes de régulation ;
- l’utilisation de l’intelligence artificielle et du Machine learning réduira la nécessité de recourir à des essais contre placebo.
Aujourd’hui, les entreprises pharmaceutiques doivent gérer d’énormes volumes de données. A cause de l’environnement compétitif et de la rigueur des normes réglementaires, ces données sont cachées derrière des pares-feux et restent inaccessibles pour le reste du monde. En 2019 et après, le big data analytics continuera à combiner les données issues de différentes sources et à révéler de nouvelles relations et de nouvelles conclusions qui seraient restées inconnues sans cela.
Dernier point, et non des moindres, le Machine learning va devenir de plus en plus un outil très utile pour le R&D pharma, à condition que les infrastructures de données les plus avancées soient mises en place, que les bonnes questions soient posées, que les objectifs importants soient bien définis et qu’une formation suffisante aux data soit dispensée. Si toutes ces conditions sont remplies, les modèles d’apprentissage automatique vont accélérer de manière exponentielle le processus de R&D.
L’essor de la thérapeutique numérique
La thérapeutique numérique constitue déjà une option de traitement pour certains troubles mentaux, dont l’alcoolisme, via des moyens pouvant aller du thérapeute numérique à la gamification de la gestion de la dépendance. L’industrie des sciences de la vie continuant d’exploiter le potentiel des nouvelles technologies, les thérapies numériques seront de plus en plus intégrées aux pharmacothérapies traditionnelles.
Pour de nombreuses maladies chroniques, le traitement médicamenteux est centré sur la gestion de la maladie, ce qui nécessite une surveillance et un traitement en temps réel. Des moniteurs connectés mesurant des paramètres tels que le sucre dans le sang, par exemple, pourraient être associés à un processus plus automatisé d’administration d’insuline, réduisant ainsi le risque d’incidents hypoglycémiques ou hyperglycémiques et diminuant le nombre de visites à domicile ou sur site ou d’admissions en urgence. Nous nous attendons à voir plus d’innovations de ce genre catégorie au cours de l’année à venir.
Des effectifs fluctuants
Les progrès de la mondialisation posent des défis majeurs au secteur pharmaceutique. Les grandes entreprises pharmaceutiques multinationales revoient considérablement leurs modèles économiques, ce qui a déjà entraîné la fermeture de plusieurs sites ainsi que des licenciements. De nombreux sites multifonctions sont en train d’être transformées en unités opérationnelles plus ciblées dans une optique de rationalisation.
Le recours à la sous-traitance et la collaboration avec les sociétés de supply chain sont de plus en plus fréquents. De même pour le passage aux « génériques » lorsque les brevets portant sur les médicaments « vedettes » du XXe siècle arrivent à expiration, ouvrant ainsi la concurrence à des fabricants à faibles coûts. La réponse concurrentielle consiste à investir dans l’intégration de nouvelles technologies et le transfert rapide des connaissances dans de nouveaux produits.
