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  • Leem : un Conseil d’administration resserré à 36 membres et trois commissions pour peser sur le PLFSS 2027

    Le Conseil d’administration du Leem a validé un projet de nouvelle gouvernance, élaboré en quelques semaines pour répondre aux contraintes budgétaires et politiques qui pèsent sur le médicament. Le texte sera soumis à l’Assemblée générale du 10 mars, avec une entrée en vigueur immédiate en cas d’adoption. Les administrateurs, puis le Bureau et le Président, seront élus pour un mandat de trois ans.

    Cette réforme intervient alors que se prépare le projet de loi de financement de la sécurité sociale (PLFSS) pour 2027 et que s’annoncent des échéances électorales nationales, dans un contexte international qualifié “d’inédit” par l’organisation.

    À l’heure des arbitrages budgétaires, le Leem muscle son organisation

    La réforme de gouvernance du Leem intervient dans un climat de recomposition. En resserrant ses instances avant des arbitrages budgétaires (PLFSS 2027) et dans un contexte électoral sensible, le syndicat cherche à renforcer sa capacité d’influence face aux pouvoirs publics.

    Élargissement du conseil à des entreprises de toutes tailles, mise en avant la question de l’accès au médicament, la réforme traduit une volonté d’efficacité et d’ouverture avec une organisation plus lisible et une chaîne décisionnelle clarifiée pour gagner en réactivité.

    En alertant sur les risques que ferait peser l’absence de réformes structurelles sur l’innovation et l’attractivité française, le Leem installe un narratif d’urgence, liant santé publique et compétitivité économique.

    Un Conseil d’administration élargi à la diversité sectorielle

    Le projet prévoit un Conseil d’administration composé de 36 membres élus, répartis en cinq collèges. Il inclut des entreprises de toutes tailles, des laboratoires en développement ainsi que des sous-traitants pharmaceutiques.

    Le Conseil définit les orientations politiques et stratégiques du syndicat et assure le suivi de la feuille de route. Un Bureau de 12 membres élus est chargé du déploiement opérationnel des priorités fixées.

    Trois commissions stratégiques rattachées au Bureau

    La réforme introduit une comitologie recentrée autour de trois commissions stratégiques :

    • Évaluation et Accès.
    • Financement et Régulation.
    • Engagement et Plaidoyer.

    Rattachées au Bureau, elles s’appuient sur des groupes de travail ad hoc et des cercles d’experts issus des entreprises adhérentes.

    Par ailleurs, sous la responsabilité de la direction générale, les activités régaliennes du syndicat s’articuleront autour de quatre missions : recherche et santé publique, politique sociale, opérations industrielles et pharmaceutiques, stratégie juridique, fiscale et conformité.

    Défendre l’accès aux médicaments dans un contexte budgétaire contraint

    Les administrateurs ont souligné la nécessité d’une “unité sectorielle face aux arbitrages à venir”. Selon eux, l’absence de réformes structurelles “exposerait l’accès aux médicaments actuels et futurs”, ainsi que la position de la France parmi les pays investis dans la santé.

    « En moins d’un mois, le Leem a adapté sa gouvernance pour se concentrer sur son action et répondre aux enjeux du secteur, à la veille d’échéances budgétaires et politiques majeures pour le pays dans un contexte international inédit. Cette agilité est indispensable pour défendre la place du médicament dans la politique de santé, garantir l’accès aux médicaments et la compétitivité de la France et de l’Europe », déclare Thierry Hulot, Président du Leem.

    Le syndicat indique vouloir concentrer son action sur deux axes : l’accès au progrès thérapeutique et le dynamisme économique de la France.

  • AI Omnibus : l’Europe reconfigure son architecture de régulation avant l’entrée en vigueur complète de l’AI Act

    La centralisation des contrôles au niveau européen, l’allègement des charges pour les entreprises et la préservation des garanties en matière de droits fondamentaux.

    Un renforcement des pouvoirs d’inspection du Bureau européen de l’IA

    L’Union européenne est en train de rouvrir l’un de ses textes numériques les plus ambitieux avant même qu’il ne soit pleinement entré en vigueur. À travers le projet d’AI Omnibus, les institutions européennes cherchent à ajuster la mise en œuvre de l’AI Act. Derrière les arguments de simplification administrative se joue un débat beaucoup plus profond : quel modèle de régulation de l’intelligence artificielle l’Europe veut-elle incarner ?

    Le premier élément concerne le renforcement du Bureau européen de l’IA. Le Conseil précise que ce dernier pourrait disposer de pouvoirs d’inspection étendus, notamment :

    • Examen des documents internes.
    • Copie de données pertinentes.
    • Auditions du personnel.
    • Et possibilité de mandater des autorités nationales pour enquêter en son nom.

    L’UE veut prévenir les contournements internes de l’AI Act par les grands acteurs technologiques

    Ce mouvement traduit une centralisation du contrôle au niveau européen, au détriment d’une approche purement nationale. Il vise aussi explicitement les structures intégrées de grands groupes technologiques, en précisant que la supervision s’appliquerait à l’ensemble d’une « entreprise » agissant comme unité économique. Cela pourrait concerner des groupes organisés autour de modèles d’IA à usage général tels qu’Alphabet, Meta ou xAI.

    L’UE cherche à éviter les stratégies de contournement via des structures internes complexes. Ce renforcement rapproche le Bureau de l’IA d’un régulateur sectoriel doté de véritables pouvoirs d’enquête.

    Une régulation hybride pour les modèles d’IA à usage général

    Autre évolution notable, la mise en place du « Signatory Taskforce » pour le Code de bonnes pratiques applicable aux modèles d’IA à usage général.

    Ce mécanisme montre une forme de co-régulation encadrée. Les fournisseurs peuvent démontrer leur conformité à l’AI Act via l’adhésion à ce code, élaboré par des experts indépendants et validé par la Commission. Le Bureau de l’IA en assure la coordination et publie un vade-mecum pour garantir la transparence.

    Un moment décisif pour le modèle européen

    L’AI Omnibus dépasse une simple opération technique de simplification. Il met en lumière trois tensions :

    • Compétitivité vs protection des droits fondamentaux.
    • Centralisation européenne vs mise en œuvre nationale.
    • Régulation par le risque vs flexibilité économique.

    L’Europe cherche à rester pionnière en matière de régulation de l’IA, tout en évitant d’handicaper son tissu industriel. L’équilibre est délicat. Trop de rigidité pourrait décourager l’innovation ; trop d’assouplissement pourrait vider le texte de sa substance normative.

    À six mois de l’application des règles « haut risque », le débat porte désormais sur la capacité de l’Union à ajuster son cadre sans en modifier l’équilibre initial.

  • Une étude révèle qu’un outil d’IA ECG détecte la sténose aortique des années avant les symptômes

    L’étude, menée par le Dr Matthew Segar au Texas Heart Institute et publiée dans le European Heart Journal Digital Health, a évalué le modèle d’IA AK-AVS d’AccurKardia auprès de populations communautaires et de patients ayant subi un remplacement valvulaire aortique par cathéter (TAVR) au Baylor St. Luke’s Medical Center.
    Les résultats suggèrent que cette technologie pourrait détecter des changements électriques subtils dans le cœur avant que des anomalies structurelles deviennent visibles par imagerie conventionnelle.

    Un dépistage précoce pourrait sauver des vies

    Le rétrécissement aortique figure parmi les maladies valvulaires cardiaques les plus répandues et les plus graves chez les populations âgées, touchant 2 à 3 % des personnes de plus de 65 ans, avec une prévalence qui devrait doubler d’ici 2050 en raison du vieillissement de la population mondiale. Cette pathologie peut entraîner une insuffisance cardiaque, une hospitalisation et le décès si elle n’est pas diagnostiquée et traitée précocement.
    L’étude a révélé que les patients dont le dépistage du rétrécissement aortique par ECG-IA s’est avéré positif, mais qui ne présentaient pas encore de signes de la maladie à l’échocardiographie (traditionnellement considérés comme des « faux positifs ») affichaient tout de même un risque 4,4 fois plus élevé d’hospitalisation future pour rétrécissement aortique au cours d’un suivi médian de 6,2 ans.
    L’étude a également démontré que les profils d’évolution de l’ECG-IA permettent de prédire de manière indépendante un risque accru de mortalité à un an après TAVI, identifiant des risques pour les patients qui ne sont pas détectés par les scores de risque cliniques largement utilisés tels que les modèles de la Society of Thoracic Surgeons et EuroSCORE.
    « En détectant les schémas subtils de remodelage électrique et en suivant leur évolution dans le temps, cette technologie a le potentiel de transformer la façon dont les cliniciens dépistent, surveillent et stratifient le risque des patients, aidant finalement les médecins à intervenir plus tôt et à améliorer les résultats dans le rétrécissement aortique », a déclaré le Dr Segar.

    Vers une utilisation clinique

    L’AK-AVS d’AccurKardia a reçu la désignation de dispositif révolutionnaire (Breakthrough Device Designation) de la FDA en octobre 2024, ce qui lui accorde des interactions accélérées avec les équipes d’évaluation de la FDA et un examen prioritaire pour faciliter une commercialisation accélérée. Étant donné que les ECG sont largement disponibles, peu coûteux et réalisés en routine dans les contextes cliniques, l’analyse améliorée par IA pourrait élargir l’accès au dépistage à de larges populations de patients.
    « Cette étude démontre que l’AK-AVS pourrait non seulement permettre une détection plus précoce de la sténose aortique, mais qu’il pourrait également être un outil utile dans la surveillance et la prédiction des résultats cliniques », a déclaré le Dr David Shavelle, Chef de la cardiologie au MemorialCare Health System.
    La prochaine étape pour l’entreprise est de mener à bien des programmes pilotes en conditions réelles afin de démontrer la capacité de l’AK-AVS à identifier les patients atteints de sténose aortique non diagnostiquée et à orienter leur traitement ultérieur.

  • Autonomie : jusqu’à 200 000 professionnels supplémentaires seraient nécessaires (étude Drees)

    Le vieillissement de la population a pour conséquence directe l’augmentation du nombre de personnes âgées en perte d’autonomie. Celles-ci seront 2,8 millions en 2050, soit 738 000 de plus qu’en 2021, année retenue comme base de comparaison. Entre 2050 et 2070 le nombre de personnes en perte d’autonomie diminuerait légèrement. L’étude de la DRESS projette l’évolution des moyens à mobiliser, toutes choses égales par ailleurs, pour prendre en charge les personnes âgées bénéficiaires de l’APA, donc considérées comme dépendantes.

    365 000 places d’Ehpad supplémentaires

    En 2021 30% des seniors en perte d’autonomie, au sens des GIR de 1 à 4, vivent dans un Ehpad, soit 608 000 personnes. Seulement 6% d’entre elles sont peu dépendants (en GIR 5 et 6). Pour les accueillir en 2050, il faudrait 365 000 places d’Ehpad supplémentaires, ce qui représente une augmentation de capacité de 56%. En l’absence de ces créations, ce sont les personnes les plus dépendantes (GIR 1 et 2) qui seraient admises en Ehpad.

    A défaut, davantage de maintien à domicile

    Le maintien à domicile devrait compenser l’absence de ces créations de places. En 2050 2,1 millions de seniors seraient soutenus à domicile, soit 698 000 de plus qu’en 2021, dont la grande majorité (424 000) ayant un besoin d’aide important mais ne pouvant accéder à l’Ehpad.

    L’habitat intermédiaire très sollicité

    En l’absence d’augmentation des capacités en Ehpad, les résidences autonomie seraient la solution pour 365 000 seniors. Si on y ajoute 15 200 d’entre eux qui auraient fait ce choix initial, ce sont 517 000 résidents en habitat intermédiaire à prévoir. Ils étaient 25 000 en 2021, il conviendrait donc de multiplier les places par 4 ou 5 et de revoir le modèle de fonctionnement de ces lieux de vie.

    Un besoin de 150 000 professionnels supplémentaires

    Les projections retenues par la DREES, dans l’hypothèse où les capacités en Ehpad seraient simplement maintenues, font apparaître le besoin de postes supplémentaires :

    • 38 000 ETP d’aides-soignantes en Ehpad, en raison de l’accueil de personnes âgées en plus forte perte d’autonomie ;
    • 118 000 ETP d’aides à domicile supplémentaires, soit une augmentation de 62%.

    L’étude souligne que ces projections sont issues de multiples hypothèses et soumises à différents aléas, dont l’implication des aidants familiaux dans leur soutien aux ainés. Soutien à l’autonomie des personnes âgées : entre 150 000 et 200 000 emplois supplémentaires seraient nécessaires en 2050 – Études et résultats n° 1365 paru le 05/02/2026 (Alexis Louvel).

     

  • Feu vert de la CNIL, Lifen change d’échelle avec son EDS

    Lifen valide son modèle auprès de la CNIL

    Lifen Research a obtenu de la CNIL l’autorisation de créer un Entrepôt de Données de Santé. Cette décision intervient moins de deux ans après le démarrage de ses activités de recherche, marquées par le lancement de quatre cohortes multicentriques, avec 28 établissements partenaires.

    L’autorisation accordée par la CNIL valide la conformité de l’entrepôt de données de santé pour des usages de recherche, notamment sur la finalité scientifique, la sécurité, les droits des personnes et la gouvernance des données. Elle sécurise juridiquement les projets en IA appliqués à l’innovation thérapeutique et aux parcours de soins, après plusieurs mois de coordination entre les équipes internes. L’autorisation accordée résulte d’un travail engagé avec la CNIL depuis 2023.

    Valoriser les premières cohortes au-delà de leur projet initial

    L’autorisation délivrée par la CNIL répond à une demande des établissements partenaires, à savoir pouvoir valoriser les données constituées dans le cadre des premières cohortes au-delà des projets initiaux. Le nouvel EDS doit ainsi fournir :

    • Un cadre technique et réglementaire sécurisé pour la réutilisation régulière des données issues des cohortes existantes.
    • La possibilité d’accélérer le lancement de nouveaux projets de recherche, d’étude ou d’évaluation en santé.
    • Un dispositif renforçant les droits des patients et la transparence, conformément au référentiel EDS de la CNIL.

    L’enjeu consiste à transformer des bases constituées pour des projets ciblés en infrastructures susceptibles de soutenir plusieurs dizaines de travaux ultérieurs.

    Lifen se positionne en appui des entrepôts hospitaliers existants

    Lifen précise que son entrepôt s’inscrit en complément des EDS hospitaliers, publics comme privés. Les établissements partenaires conservent la maîtrise de leurs données. Chaque projet de réutilisation devra obtenir l’accord des établissements concernés, ainsi que la validation des comités scientifiques et éthiques compétents, dans le respect des droits des patients.

    Une base réutilisable pour industrialiser la recherche en IA

    Lifen pose les bases d’une infrastructure de recherche réutilisable. Ce passage du “projet” à l’“infrastructure” change l’échelle. Les données constituées pour des études précises deviennent un socle capable d’alimenter de nouveaux travaux, avec un gain décisif en rapidité d’exécution. Sur le plan technologique, la validation scientifique crédibilise sa capacité à exploiter des données cliniques complexes à grande échelle. L’automatisation réduit les coûts, améliore la qualité des données et rend possible une montée en puissance industrielle des projets en IA.

    Au-delà de la performance technique, l’enjeu est aussi démonstratif : Montrer qu’il est possible de mener des travaux scientifiques d’IA en conservant les standards stricts.

  • Vers des essais plus décentralisés : wearables, télévisites et eConsent s’imposent

    Insights :

    • La France reste première en Europe en volume global avec 2 062 essais enregistrés en 2024, tout en reculant à la troisième place pour les promotions industrielles.
    • L’INSERM se positionne comme premier déposant académique européen en recherche biomédicale, confirmant la force du socle académique français.
    • La blockchain pour la traçabilité anti-contrefaçon FMD, DSCSA reste largement au stade pilote, freinée par la complexité d’intégration, malgré un fort potentiel de registre infalsifiable partagé entre acteurs.
    • Les délais d’initiation d’essai sont plus longs en France 160 jours qu’en Espagne 149 jours, avec un taux d’atteinte des objectifs d’inclusion inférieur 86% versus 94%.
    • L’étude recense 12 cas d’usage numériques hors IA pour les essais, regroupés en 4 catégories de maturité, avec un socle critique désormais totalement numérisé.

    📌France, 2 062 essais en 2024 mais repli industriel et pression internationale

    La France enregistre 2 062 essais cliniques en 2024 et reste première en volume global en Europe, avec 50% de participation aux essais industriels européens et 41% d’études académiques, portées notamment par l’INSERM, premier déposant académique européen. Elle recule toutefois à la troisième place pour les promotions industrielles, derrière l’Espagne et l’Allemagne, dans un contexte de baisse des essais observationnels de 22,2% et d’une diminution de 4,9% des essais interventionnels depuis 2022. Les délais d’initiation d’essai atteignent 160 jours contre 149 en Espagne, avec seulement 86% d’atteinte des objectifs d’inclusion contre 94% en Espagne, ce qui pèse sur l’attractivité. Le marché mondial des essais est estimé à 84,54 Md en 2024 et projeté à 158,41 Md en 2033, soit 7,48% de croissance annuelle, alors que les innovations méthodologiques IA, jumeaux numériques, essais adaptatifs deviennent un levier clé pour rester compétitif.

    👉 Plus de détails sur «Recherche clinique en France : un socle académique solide mais une attractivité industrielle fragilisée – Health & tech»

     

    📌IA et essais cliniques : 41–80% de gains d’efficacité et jusqu’à 26% de réduction de taille d’échantillon

    Une revue de 20 études publiées en 2025-2026 montre que l’intelligence artificielle améliore le screening avec des gains d’efficacité de 41 à 80%, en ramenant par exemple la revue d’éligibilité à moins de 9 minutes par patient et en divisant par 10 la charge de travail dans certains contextes. Les jumeaux numériques pour la maladie d’Alzheimer, basés sur une CRBM entraînée sur 6 736 sujets, permettent de réduire la variance résiduelle de 9 à 15%, d’abaisser la taille d’échantillon et de diminuer le bras contrôle de 17 à 26%, dans un cadre accepté par la FDA et l’EMA. Des modèles de machine learning atteignent des AUROC proches de 0,96 pour la prédiction de sécurité ou d’efficacité, tandis que des approches explicables comme NetraAI améliorent la précision prédictive de 25 à 30% et atteignent jusqu’à 95% de précision et 100% de spécificité sur certains biomarqueurs IRM. Malgré ces performances, les taux d’hallucinations pouvant aller jusqu’à 21–50%, les risques d’inexactitudes dans les résumés de consentement, la sur-prédiction d’événements indésirables et les enjeux de confidentialité imposent une supervision humaine et un encadrement réglementaire renforcé.

    👉 Plus de détails sur «IA et essais cliniques : le screening automatisé réduit de 80% le temps de revue d’éligibilité (revue 2025-2026) – Health & tech»

     

    📌5G et essais cliniques décentralisés : un levier stratégique pour la France à l’horizon 2030

    En 2025, le marché mondial des essais cliniques décentralisés atteint près de 9,7 Md USD, porté par la télémédecine, les objets connectés et les plateformes de e-consent qui déplacent une part croissante de la recherche vers le domicile du patient tout en respectant la GCP et le RGPD. La 5G stand‑alone, avec son débit élevé, sa faible latence, sa capacité à connecter massivement des dispositifs et le slicing, devient l’infrastructure critique pour fiabiliser des flux continus de données (ECG, EEG, vidéo HD) et préfigurer des essais « 5G‑natifs » plus distribués et réactifs. En France, la stratégie d’accélération « Santé numérique » de France 2030, dotée de près de 700 M€ et déjà forte de 61 lauréats financés à hauteur de 150 M€, crée un socle industriel et data pour ces nouveaux protocoles, complété par des démonstrateurs comme le projet européen 5G‑TOURS au CHU de Rennes qui valide la 5G en environnement interventionnel. Pour les établissements, promoteurs et industriels, l’enjeu est désormais de transformer ces infrastructures 5G privées et ces briques numériques en avantage compétitif, via des capacités internes de gestion d’essais décentralisés, une gouvernance alignant soins et recherche, et l’anticipation des exigences FDA/EMA en matière de sécurité, de documentation et de cybersécurité.

    👉 Plus de détails sur «5G et essais cliniques : vers des protocoles réellement distribués – Health & tech »

     

    📌Plateformes cliniques et DCT : un marché structuré par quelques leaders et une galaxie de spécialistes

    Les solutions numériques couvrent désormais toute la chaîne de valeur des essais, des plateformes cliniques unifiées Medidata, Oracle, Veeva, IQVIA, Medable à plus de 11 millions de patients et des milliers d’études, jusqu’aux briques spécialisées EDC, eCOA/ePRO, eTMF, randomisation et DCT assurées par Castor, Viedoc, 4G Clinical, Science 37 ou Clario. Le marché se polarise entre quelques acteurs globaux, appuyés sur des datasets cliniques massifs, une couverture de plus de 100 pays et des certifications 21 CFR Part 11, ICH GCP, GDPR, HIPAA, ISO 27001/9001, et un écosystème de solutions best-of-breed très ergonomiques et flexibles pour l’EDC, le DCT et la recherche académique. Quatre tendances dominent : plateformisation end-to-end, décentralisation et hybridation des essais, montée de l’automatisation et de l’IA y compris « agentic AI », et intégration native de la qualité et de la conformité dans les workflows. Pour les sponsors, CRO et hôpitaux, les enjeux stratégiques portent sur l’arbitrage plateforme unique vs assemblage de solutions spécialisées, la stratégie DCT, la gouvernance data/IA et l’alignement entre IT clinique, réglementaire et qualité pour sécuriser inspections et time-to-market.

    👉 Plus de détails sur «DCT, IA, eTMF, eCOA : comment les solutions numériques redessinent la chaîne de valeur des essais – Health & tech»

     

    📌Essais cliniques : 12 cas d’usage numériques dont une infrastructure déjà totalement numérisée

    L’étude identifie 12 cas d’usage numériques hors IA pour les essais cliniques, répartis en 4 catégories de maturité, avec un socle désormais entièrement numérisé : EDC omniprésent comme référentiel central, eTMF imposé par le règlement européen 536/2014 articles 57 et 58, et systèmes IRT/RTSM validés par l’annexe VI pour sécuriser randomisation et supply. Des standards comme l’eCOA/ePRO en temps réel via applications mobiles horodatées, le CTMS assimilé à un ERP de la recherche, la surveillance de la chaîne du froid et la relecture centralisée d’imagerie en oncologie sont devenus des exigences méthodologiques incontournables pour garantir l’intégrité des résultats. L’expérience patient se déporte massivement vers des modèles décentralisés, combinant wearables pour la mesure continue de biomarqueurs, téléconsultations pour limiter les déplacements et eConsent interactif pour renforcer l’éthique du consentement. À la frontière de l’innovation, la blockchain reste cantonnée à des pilotes pour la traçabilité anti-contrefaçon FMD, DSCSA, freinée par la complexité d’interconnexion des acteurs, mais perçue comme un vecteur futur de transparence au-delà des silos actuels.

    👉 Plus de détails sur «Essais cliniques : une maturité confirmée sur l’ensemble des cas d’usage numériques – Health & tech»

     

  • Essais cliniques : une maturité confirmée sur l’ensemble des cas d’usage numériques

    Répartition des cas d’usage numériques pour les essais cliniques :

    Alors que l’intelligence artificielle monopolise l’attention médiatique, la véritable colonne vertébrale des essais cliniques repose sur un ensemble de technologies numériques déterministes. Loin d’être au même stade de développement, ces solutions s’échelonnent d’une adoption universelle pour les infrastructures critiques à des phases de tests pour les innovations de traçabilité. Cette étude, signée Health & Tech Intelligence, montre que les 12 cas d’usages numériques existants pour les essais cliniques sont classées en 4 grandes catégories.

    L’an dernier, nous avions dressé un panorama des cas d’usage de l’intelligence artificielle pour les essais cliniques (pour plus d’informations, vous pouvez consulter ce panorama en cliquant sur ce lien). Cette année, nous avons choisi de structurer les cas d’usage numérique (hors IA) par degré de maturité :

     

    L’infrastructure réglementaire et logistique possèdent désormais une numérisation désormais totale et critique

    Le socle technologique des essais cliniques a atteint un stade de maturité absolue, où le retour au papier est devenu inconcevable pour l’industrie pharmaceutique internationale. Au cœur de cette infrastructure, la collecte centralisée des données cliniques (EDC) est omniprésente et s’impose comme le référentiel central des données de l’étude. Ce système a rendu obsolètes les cahiers d’observation papier en imposant une saisie web sécurisée, dont l’enjeu actuel n’est plus l’adoption, mais l’interopérabilité technique avec les dossiers patients hospitaliers.

    Dans cette même dynamique de standardisation massive, la gestion documentaire s’est entièrement dématérialisée via l’archivage réglementaire continu (eTMF). En imposant que le dossier maître soit « directement accessible » et que toute modification soit traçable (Articles 57 et 58), le règlement européen 536/2014 a fait de ce classeur numérique la réponse opérationnelle standard pour garantir l’état de préparation aux inspections (“Inspection Readiness”). Il s’accompagne systématiquement de l’optimisation de la chaîne d’approvisionnement (IRT/RTSM), validée par le même règlement (Annexe VI) sous la forme de « systèmes électroniques centralisés » pour gérer la randomisation et sécuriser l’aveugle sans intervention humaine.

    Plusieurs standards industriels devenus incontournables :

    Au-delà de l’infrastructure pure, plusieurs technologies se sont imposées comme des standards de qualité exigés par les payeurs et les régulateurs pour garantir l’intégrité des résultats. La capture des symptômes des patients a ainsi basculé vers la déclaration des symptômes en temps réel (eCOA/ePRO), délaissant les carnets papier jugés peu fiables à cause du biais de mémoire. L’utilisation d’applications mobiles horodatées pour saisir la douleur ou la qualité de vie est aujourd’hui une norme méthodologique pour prouver l’efficacité d’un médicament en vie réelle.

    Cette exigence de rigueur s’applique également au management global via le pilotage opérationnel des centres investigateurs (CTMS). Véritable ERP (ou PGI “progiciel de gestion intégré” en français) de la recherche, il automatise les flux financiers complexes et les paiements aux hôpitaux. En parallèle, la logistique des produits sensibles est sécurisée par la surveillance de l’intégrité de la chaîne du froid, imposée par les lignes directrices du 5 novembre 2013 sur les bonnes pratiques de distribution en gros des médicaments à usage humain, tandis que la standardisation de l’analyse d’images est devenue la norme en oncologie pour neutraliser les biais d’interprétation locaux grâce à une relecture centralisée et indépendante des scanners et IRM.

    L’expérience patient décentralisée en forte accélération

    Poussée par la pandémie et les recommandations de l’Agence européenne des médicaments sur les essais décentralisés, la numérisation de la relation patient connait une croissance explosive. La mesure continue des biomarqueurs en vie réelle (via wearables) transforme la preuve clinique : les capteurs connectés permettent désormais de collecter des données physiologiques au domicile du patient, remplaçant les évaluations ponctuelles à l’hôpital. Cette approche est soutenue par la généralisation du suivi médical à distance (telehealth ou “télévisite” en français), qui réduit le fardeau des déplacements pour les patients fragiles, et par la sécurisation du consentement éclairé (eConsent), qui utilise la vidéo et l’interactivité sur tablette pour améliorer la compréhension éthique et juridique de l’étude.

    En amont de l’inclusion, les méthodes de sourcing se modernisent également via l’identification numérique des populations cibles. L’utilisation du marketing web ciblé pour recruter des volontaires hors des circuits hospitaliers classiques permet d’améliorer significativement la diversité des cohortes, répondant à un impératif scientifique et sociétal de représentativité que les méthodes traditionnelles peinent à satisfaire.

    La traçabilité par Blockchain, un potentiel technologique encore sous-exploité

    Enfin, à la frontière de l’innovation, la traçabilité immuable de la chaîne logistique (blockchain) reste à un stade de pilote industriel ou de niche. Bien que prometteuse pour répondre aux directives anti-contrefaçon (FMD, DSCSA) en créant un registre distribué infalsifiable de la chaîne du médicament, son déploiement à grande échelle se heurte encore à la complexité de l’interconnexion entre les multiples acteurs mondiaux. Elle représente néanmoins l’avenir de la transparence pharmaceutique, au-delà des silos de données actuels.

    Cartographie des 12 cas d’usage numériques pour les essais cliniques :

     

  • 5G et essais cliniques : vers des protocoles réellement distribués

    Contexte et dynamique du marché

    La dynamique mondiale des essais cliniques décentralisés (DCT) est désormais installée, portée par la télémédecine, les objets connectés et les plateformes de e-consent, avec un marché estimé à environ 9,7 Md USD en 2025 et une croissance soutenue jusqu’en 2031. Ce modèle repose sur l’intégration de briques numériques (télésuivi, ePRO, monitoring à domicile) qui déplacent une partie significative des activités de recherche hors des centres investigateurs, tout en maintenant les exigences réglementaires de la GCP et du RGPD.

    En parallèle, la 5G stand‑alone devient progressivement la norme dans les pays avancés, avec des capacités clés pour la santé : haut débit, latence très faible, densité de connexion d’objets et network slicing permettant des réseaux virtuels dédiés aux usages critiques. En France, la stratégie d’accélération Santé numérique de France 2030 (dotée de plus de 700 M€) vise explicitement la structuration d’une filière compétitive, incluant des dispositifs médicaux connectés et des plateformes de données, avec 61 lauréats déjà financés pour près de 150 M€ dès 2022. L’enjeu pour les décideurs est désormais de relier ces politiques industrielles, les investissements DCT et les déploiements 5G pour positionner la France sur la prochaine génération d’essais.​

    Pour les établissements de santé, la crise Covid‑19 a été un catalyseur d’adoption des usages numériques (téléconsultation, télésurveillance, télésuivi), créant une attente forte de continuité entre soins et recherche, depuis le domicile jusqu’aux plateaux techniques hospitaliers. La 5G apparaît comme un « chaînon manquant » pour fiabiliser cette continuité, en particulier pour les flux vidéo HD, les données de capteurs en temps réel et la supervision multipoints d’un grand nombre de patients inclus dans un essai.​

    Tendances technologiques 2025/2026 : la 5G comme accélérateur des DCT

    La 5G apporte cinq atouts technologiques particulièrement pertinents pour les essais cliniques : débit élevé, latence réduite, fiabilité de transport, support massif d’objets connectés et slicing pour créer des sous‑réseaux logiques dédiés (ex. flux critiques vs non critiques). Ces caractéristiques permettent d’envisager des protocoles intégrant des dispositifs de suivi à domicile (ECG longue durée, EEG mobile, dispositifs de télésurveillance) générant des flux continus ou quasi continus, sans dégradation de qualité de service ou risque de saturation réseau local.​​

    Les cas d’usage 5G déjà testés en soins préfigurent directement ce que pourraient être des essais 5G‑natifs : EEG en EHPAD via casque connecté et retour en temps réel à un neurologue distant (BioSerenity – Neuronaute), télérégulation d’urgences avec vidéo HD via Nomadeec, monitoring ECG prolongé par t‑shirt connecté Cardioskin, ou encore télésurveillance cardiorespiratoire à grande échelle pour des patients confinés à domicile. Transposés dans un contexte de recherche clinique, ces dispositifs deviennent des capteurs d’endpoints digitaux capables de mesurer des paramètres physiologiques haute fréquence, de détecter précocement des signaux de sécurité et d’alimenter en continu les bases d’essai.​​

    Au niveau international, les prédictions pour 2025 mettent en avant l’émergence de dispositifs de monitoring à haut débit et faible latence explicitement encadrés par de nouvelles lignes directrices (par exemple la FDA sur les dispositifs de télésurveillance 5G), avec un accent sur la sécurité des flux, la fiabilité des mesures et l’interopérabilité des équipements. Pour les sponsors, cela permet d’envisager des designs d’essai intégrant plus de monitoring en vie réelle, une granularité accrue des données et des interventions plus rapides en cas d’événement indésirable, sans multiplier les visites physiques.

    Enfin, l’intelligence artificielle et l’IoT jouent un rôle structurant en amont et en aval de la 5G dans la recherche clinique : meilleure constitution de cohortes (identification rapide de profils depuis des bases de patients), bras virtuels ou synthétiques s’appuyant sur des données de vie réelle, et surtout décentralisation partielle des procédures grâce au suivi des constantes à distance. Dans ce contexte, la 5G n’est pas une fin en soi, mais l’infrastructure qui rend possible une orchestration fiable et temps réel de ces flux complexes, à l’échelle d’essais multicentriques.​​

    Stratégies et acteurs clés : industriels, hôpitaux, États

    Sur le terrain, les grands opérateurs télécoms et intégrateurs IT structurent des offres 5G privée pour le secteur hospitalier, souvent testées d’abord sur des usages cliniques (bloc opératoire connecté, ambulance 5G, robots logistiques) mais transposables à la recherche. Des projets européens, comme 5G‑TOURS à Rennes, ont déjà démontré la capacité d’une 5G privée à supporter des interventions cardio‑vasculaires assistées en réalité augmentée et à transmettre des images multi‑modalités en temps réel, créant un environnement de validation technologique utile pour de futurs essais intégrant des endpoints visuels ou procéduraux.​

    Côté acteurs du numérique en santé, des ETI comme Inetum se positionnent sur la gestion de projets de recherche clinique, l’hébergement HDS et l’intégration IoT, tout en affirmant que la 5G jouera un rôle d’accélérateur pour la recherche, à condition de maîtriser les trois promesses clés (débit, latence, densité d’objets connectés). Selon Hervé de Belenet (Inetum), la 5G doit permettre d’augmenter les capacités d’investigation des hôpitaux, de multiplier les projets de recherche innovants et, in fine, de renforcer l’attractivité de la France en matière d’essais cliniques, notamment en oncologie.​

    Les politiques publiques, via France 2030 et la stratégie « Santé numérique », financent la montée en maturité de briques critiques pour les essais 5G‑compatibles : entrepôts de données hospitaliers, dispositifs médicaux numériques à base d’IA, et tiers lieux d’expérimentation. Cette structuration crée un socle pour des essais plus distribués, en facilitant la capture, l’exploitation et l’évaluation médico‑économique de données issues de dispositifs connectés, qu’ils soient utilisés en routine ou dans des protocoles de recherche.​

    Enfin, au niveau européen, la montée en puissance du portail CTIS pour les essais, les nouveaux règlements sur les dispositifs médicaux et les réflexions émergentes autour des dispositifs de monitoring 5G contribuent à harmoniser le cadre opérationnel des DCT, incluant leurs dimensions d’infrastructure et de cybersécurité. Les sponsors internationaux auront tendance à aligner leurs stratégies sur les exigences les plus conservatrices (FDA, EMA), ce qui renforce l’intérêt d’anticiper, en France, les standards de qualité, de sécurité et de documentation des composants 5G mobilisés dans un essai.​

    Enjeux pour les décideurs : du bloc opératoire à la recherche décentralisée

    Pour les directions d’établissement, l’un des premiers enjeux est d’aligner les investissements 5G existants ou prévus (bloc opératoire augmenté, ambulances 5G, robots logistiques) avec une feuille de route recherche clinique explicite. Un hôpital doté d’un réseau 5G privé sécurisé peut, par exemple, en faire un socle pour des essais de télésurveillance per‑opératoire, de réalité virtuelle pour la formation aux procédures d’essai, ou de collecte de données intra‑opératoires à haute fréquence comme endpoints secondaires.​

    Du point de vue des promoteurs académiques et industriels, la 5G ouvre plusieurs leviers économiques : optimisation des coûts de monitoring (moins de visites physiques, plus de contrôle à distance), extension géographique des essais vers des territoires moins dotés en infrastructures filaires, et amélioration de la représentativité des populations incluses. Le marché des DCT, en forte croissance, est alimenté par des plateformes logicielles qui intègrent déjà les capacités nécessaires pour ingérer des flux vidéo 5G et des données en temps réel, avec des architectures zero‑trust et des conformités 21 CFR Part 11, RGPD et HIPAA.​

    Pour les professionnels de santé investigateurs, la digitalisation et la décentralisation des essais représentent à la fois un gain de capacité et une charge organisationnelle nouvelle : coordination des objets installés chez le patient, adaptation des procédures de monitoring, formation à la lecture de signaux continus et à la prise de décision à distance. Les bénéfices pour les patients – moins de déplacements, gain de confort, meilleure observance et maintien dans l’essai – sont importants, mais supposent un accompagnement renforcé et des interfaces simples pour éviter l’exclusion des publics les plus fragiles ou peu technophiles.​​

    Les questions de souveraineté des données, de cybersécurité et d’acceptabilité restent centrales : les réseaux 5G utilisés dans les essais devront offrir des garanties fortes sur le chiffrement de bout en bout, le cloisonnement des flux (slicing), la supervision des incidents et l’ancrage dans les référentiels de sécurité de la doctrine numérique en santé. Les travaux européens récents sur l’évaluation des expositions aux ondes 5G montrent que les niveaux environnementaux restent largement en‑deçà des limites de sécurité, mais la confiance du public devra être consolidée par une pédagogie continue, notamment dès lors que la recherche s’appuie sur des dispositifs portés 24/7.​

    Perspectives 2026–2030 : vers des essais 5G‑natifs

    À horizon 2030, plusieurs modèles émergents se dessinent pour les essais cliniques 5G‑natifs : protocoles hybrides combinant centre investigateur, domicile, pharmacie et EHPAD ; essais entièrement décentralisés sur certaines indications chroniques ; et études embarquant des jumeaux numériques alimentés par des flux en temps réel. Ces modèles reposeront sur une infrastructure où la 5G est intégrée by design, avec des réseaux privés hospitaliers interconnectés à des réseaux publics dotés de priorisation de trafic pour les usages de santé.​

    Pour la France, l’enjeu stratégique est d’utiliser le levier France 2030 pour faire émerger un portefeuille de démonstrateurs phares articulant essais cliniques, 5G et dispositifs médicaux connectés : télé‑EEG et télé‑ECG en vie réelle, essais de télésurveillance cardiorespiratoire massive, protocoles combinant robotique d’assistance et suivi à distance. Ces démonstrateurs doivent être pensés dès l’amont comme des projets industriels : co‑conception avec les opérateurs, structuration de modèles économiques (répartition de la valeur entre télécoms, industriels du DM, établissements et promoteurs), et plan de passage de l’expérimentation au déploiement de routine.​

    Pour les décideurs, trois priorités se dégagent :

    • Inscrire la 5G dans la gouvernance de la recherche clinique de l’établissement (feuille de route, priorisation des cas d’usage, articulation avec les directions de la recherche et des systèmes d’information).​

    • Construire des capacités internes de gestion d’essais décentralisés (organisation, compétences, partenariats industriels), en s’alignant sur les guides FDA/EMA sur les DCT et sur les référentiels nationaux de sécurité et d’interopérabilité.

    • Saisir les opportunités de financement (France 2030, programmes européens 5G/6G) pour co‑investir dans des réseaux 5G privés et des plateformes d’essais, en veillant à la mutualisation des infrastructures entre soins et recherche.

    Dans cette trajectoire, la 5G n’est pas simplement une nouvelle couche de connectivité ; elle devient un actif stratégique de la politique de recherche et d’innovation des établissements et des industriels, condition pour rester compétitif dans un paysage mondial où les essais cliniques se reconfigurent autour du patient, de ses données et de son environnement réel.

     

  • Déremboursements de 1 Md€ : la DREES montre un effort deux fois plus lourd pour les ménages modestes

    La Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des statistiques publie un dossier consacré au coût, pour les ménages, d’un déremboursement partiel de soins par l’assurance maladie obligatoire. Dans un contexte de déficit de la branche maladie, ces mesures sont présentées comme un levier d’économies, alors que 80 % des dépenses de santé sont financées par les administrations publiques et que les restes à charge, après complémentaires, figurent parmi les plus faibles de l’Union européenne.

    Trois leviers testés pour 1 Md€ d’économies

    L’étude compare plusieurs scénarios, chacun calibré pour dégager 1 milliard d’euros : hausse du ticket modérateur sur les consultations, augmentation des participations forfaitaires et relèvement des franchises médicales. Les simulations reposent sur le modèle Ines-Omar 2019 et portent sur la France métropolitaine (ménages non étudiants, revenu mensuel supérieur à 100 euros).

    Quel que soit le scénario, rapporté au revenu, le coût est deux fois plus élevé pour les ménages modestes que pour les ménages aisés, malgré la protection offerte par la complémentaire santé solidaire (C2S). En moyenne, le coût en euros reste inférieur pour les ménages modestes, mais l’effort relatif est plus important.

    Lecture du graphique de la Drees : la hausse du ticket modérateur sur les consultations exige des ménages de moins de 65 ans en très bon état de santé un effort de 0,08 % de leur revenu.

    Reste à charge immédiat ou hausse des primes

    À consommation constante, deux mécanismes sont à l’œuvre.

    Une hausse du ticket modérateur réduit la part prise en charge par l’assurance maladie obligatoire. Les complémentaires santé augmentent alors leurs remboursements, puis ajustent leurs cotisations pour maintenir leur équilibre financier. Le coût se diffuse via une hausse des primes.

    À l’inverse, l’augmentation des participations forfaitaires ou des franchises se traduit par un reste à charge immédiat pour les patients, sans impact direct sur les complémentaires.

    Des effets différenciés selon l’âge et l’état de santé

    Le coût d’une hausse du ticket modérateur est partiellement mutualisé entre assurés couverts par une complémentaire, les primes ne pouvant être indexées sur l’état de santé. Cette mutualisation reste limitée : certaines complémentaires tarifient à l’âge et les retraités disposent de contrats distincts. Les personnes âgées subiraient ainsi des hausses de primes plus importantes, notamment si la mesure cible des postes consommés plus fréquemment par elles, comme les médicaments.

    Les hausses de franchises et de participations forfaitaires pénalisent davantage les personnes se déclarant en mauvaise santé, en raison d’une consommation plus élevée de soins. Les franchises étant plafonnées annuellement, relever leur plafond affecte plus fortement les ménages âgés ou en mauvaise santé qu’une augmentation du montant unitaire, car seuls les plus gros consommateurs atteignent ces plafonds.

    La protection partielle de la C2S

    La complémentaire santé solidaire exonère de tickets modérateurs, de franchises et de participations forfaitaires. Elle protège ainsi les ménages modestes éligibles. Toutefois, le non-recours et les revenus légèrement supérieurs aux seuils d’éligibilité laissent une partie des ménages modestes exposés aux déremboursements.

    Comparaison avec une hausse de prélèvements

    À titre de comparaison, une hausse générale des prélèvements finançant l’assurance maladie obligatoire (TVA, cotisations sociales, CSG) pèserait moins sur les ménages modestes, les personnes âgées et celles en mauvaise santé que les déremboursements étudiés. Elle affecterait davantage les actifs et pourrait avoir des effets sur l’emploi et les prix, dimensions non analysées dans l’étude.

    Un risque de renoncement aux soins

    L’augmentation des participations forfaitaires et des franchises pourrait conduire à un renoncement à certains soins, en particulier parmi les ménages modestes : moindre observance des traitements ou baisse du nombre de consultations. Ces effets pourraient être atténués par la faible lisibilité de ces dispositifs, les montants étant prélevés a posteriori.

    D’autres déremboursements, fondés sur le service médical rendu défini par la Haute Autorité de santé, pourraient influencer plus directement la consommation de traitements, en favorisant des substitutions vers des alternatives jugées plus efficientes, notamment s’ils s’accompagnent d’une évolution des prescriptions.

    https://drees.solidarites-sante.gouv.fr/publications-communique-de-presse/les-dossiers-de-la-drees/260218_DD_%C3%A9valuation-impact-m%C3%A9nages-d%C3%A9remboursement-partiel-soins

     

     

  • Recherche clinique en France : un socle académique solide mais une attractivité industrielle fragilisée

    Selon le Baromètre 2025 de l’AFCROs, la recherche académique demeure stable et représente 41 % des études. L’INSERM figure comme premier déposant académique européen en recherche biomédicale.

    Dans le même temps, la France occupe la troisième place européenne pour les participations aux essais cliniques, derrière l’Espagne et l’Allemagne. Sur le segment industriel, elle se situe derrière l’Espagne, dont l’organisation est jugée plus performante sur les délais d’autorisation, l’ouverture de sites et l’inclusion des patients.

    La France représente 50 % de participation aux essais industriels en Europe. Ce positionnement repose principalement sur la vitalité académique, en revanche les essais à promotion industrielle reculent.

    Une baisse européenne depuis 2022

    Depuis la fin de la crise sanitaire, le nombre d’études diminue en Europe. Les essais observationnels sont passés de 833 en 2022 à 648 en 2024 (-22,2 %). Les essais interventionnels reculent de 939 à 893 sur la même période (-4,9 %). Pour les dispositifs médicaux et les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro, la baisse est comparable à celle observée pour les médicaments, avec un recul plus marqué pour l’observationnel, en cohérence avec les nouvelles exigences réglementaires européennes. Deux freins sont identifiés :

    • des délais administratifs supérieurs à la moyenne européenne (160 jours pour initier un essai en France, contre 149 en Espagne) ;
    • des difficultés de recrutement, avec 86 % d’atteinte des objectifs d’inclusion, contre 94 % en Espagne.

    La mise en œuvre des règlements européens sur les médicaments et dispositifs médicaux nécessite encore des ajustements opérationnels. Parallèlement, la concurrence s’intensifie, notamment aux États-Unis et en Asie-Pacifique.

    Malgré cette dynamique, la France conserve son rang de premier pays européen en volume global d’études, toutes promotions confondues, avec 2 062 essais enregistrés en 2024. L’Allemagne enregistre la baisse relative la plus marquée et cède deux places au profit de la France et du Royaume-Uni.

    5 ans de leadership français en oncologie clinique

    La France maintient son leadership européen en recherche clinique en oncologie depuis cinq ans. Elle conserve également une position solide dans les maladies rares, malgré une baisse de volume observée dans l’ensemble des pays européens. Pour renforcer l’attractivité industrielle, le baromètre recommande :

    • une simplification des procédures administratives et réglementaires ;
    • une meilleure valorisation des centres investigateurs ;
    • un accès simplifié aux données du SNDS ;
    • une transparence accrue à destination des patients.

    L’organisation espagnole constitue un point de comparaison, notamment sur la rapidité d’ouverture des sites et la logistique.

    Jusqu’à 2 ans gagnés en développement grâce à l’IA

    La recherche clinique évolue sous l’effet de trois dynamiques : exploitation des données de vie réelle, développement de traitements personnalisés et intégration de l’intelligence artificielle. Les essais adaptatifs, les bras de contrôle externes, la modélisation in silico ou l’usage de données synthétiques modifient les protocoles. L’IA s’insère à chaque étape : conception, recrutement, exécution.

    Selon un livre blanc du cabinet Artefact, l’IA pourrait réduire jusqu’à deux ans le développement de nouveaux traitements, abaisser de 25 % les coûts des essais cliniques et diminuer de 90 % la durée de la phase de recrutement.

    Des modèles comme TrialGPT ou AutoTrial génèrent des critères d’éligibilité et estiment les probabilités de succès. L’analyse de résumés d’essais, auparavant étalée sur plusieurs mois, est réduite à quelques semaines. Artefact estime à 30 % la réduction moyenne des délais de conception.

    En oncologie pédiatrique, une étude rapporte une baisse de 90 % de la charge de travail liée au recrutement. Chez Johnson & Johnson, le temps d’identification d’un patient éligible est passé de 30 à 4 heures. Un outil utilisé dans un essai sur le cancer du poumon a examiné 102 patients en 15,5 secondes avec une précision de 91,6 %.

    L’IA intervient dans la gestion des risques (RBQM), l’analyse des données et les essais décentralisés. La rédaction des rapports peut être réduite de 52 jours. Selon Artefact, ces innovations raccourcissent d’un à deux ans le développement d’un médicament.

    Un marché mondial porté à 158,41 Md$ d’ici 2033

    Selon le rapport « Clinical Trials Market Forecast to 2033 » (15 janvier 2026), la taille du marché mondial des essais cliniques était estimée à 84,54 milliards de dollars en 2024. Elle atteindrait 158,41 milliards de dollars en 2033, soit un taux de croissance annuel moyen de 7,48 % sur la période 2025-2033.

    La progression repose sur plusieurs facteurs : augmentation de la prévalence des maladies chroniques et rares, avancées en médecine de précision et en biotechnologies, expansion des essais décentralisés et virtuels, et hausse des investissements en recherche et développement des industriels pharmaceutiques et biotechnologiques.

    Plusieurs autorités ont publié des lignes directrices pour accompagner la mise en œuvre d’essais décentralisés et de services virtuels, parmi lesquelles la Food and Drug Administration, l’European Medicines Agency, les National Institutes of Health et la National Medical Products Administration. Le recours à des procédures accélérées (« fast-track ») se développe.

    Le recours aux CRO (Contract Research Organizations,) permet aux industriels de concentrer leurs ressources sur la production et l’optimisation de leurs processus internes. L’offre intégrée, couvrant la découverte du médicament jusqu’à la surveillance post-commercialisation, facilite l’externalisation de la R&D, notamment pour les entreprises de taille intermédiaire ou émergentes, qui cherchent à limiter leurs investissements en infrastructures.

    Une progression continue depuis vingt ans, mais un déficit de reporting

    La base ClinicalTrials.gov recense 404 637 essais interventionnels depuis 1900. Les enregistrements ont culminé en 2021 (27 802 études), sous l’effet de la pandémie de Covid-19. Le cancer concentre 80 190 essais, tandis que 66 % des études interventionnelles sont randomisées.

    En revanche, 16,6 % des essais ont publié leurs résultats sur la plateforme. Ce déficit de reporting limite l’accès aux données et la diffusion des connaissances issues de la recherche clinique.

    Le cancer en tête des indications étudiées

    En croisant les essais avec les 15 premières causes de mortalité recensées par les Centers for Disease Control and Prevention, les auteurs identifient le cancer comme première indication (80 190 essais). Suivent les maladies cardiovasculaires (18 599), le diabète (16 255) et les accidents vasculaires cérébraux (6 759). Un volume important d’essais porte sur d’autres pathologies non incluses dans ces principales causes de décès.

    Médicaments et essais randomisés dominants

    Les interventions médicamenteuses représentent 40,3 % des essais. Viennent ensuite les dispositifs médicaux (13 %), les interventions comportementales (11,8 %), les procédures (8,3 %) et les produits biologiques (5,3 %). Les essais randomisés contrôlés constituent 66 % des études interventionnelles, contre 10,4 % d’essais non randomisés. Le modèle parallèle est le plus fréquent (59,9 %), devant le modèle à groupe unique (27,4 %) et le crossover (8,2 %). La majorité des essais ont pour objectif principal le traitement (62,78 %), suivis par la prévention (10,75 %) et les soins de support (5,61 %).

    Environ 33,2 % des essais impliquent des collaborations entre institutions. L’industrie pharmaceutique demeure le premier financeur. Des acteurs académiques et publics comme la Mayo Clinic, le National Cancer Institute et le MD Anderson Cancer Center figurent également parmi les promoteurs majeurs. Les National Institutes of Health comptent parmi les principaux financeurs non industriels. La prédominance industrielle soulève la question de l’orientation des priorités de recherche vers des domaines à potentiel commercial.

    La phase 2 est la plus représentée, suivie des phases 1, 3 et 4. Les essais de phase 3 présentent la médiane d’inclusion la plus élevée. La durée médiane jusqu’à la complétion primaire est de 426 jours pour les essais de phase 1. La durée totale médiane pour cette phase est de 419 jours. Les délais augmentent dans les phases ultérieures.

    Inégalités démographiques et géographiques

    Près de 85,87 % des essais incluent hommes et femmes. Les essais exclusivement féminins représentent 9,56 %, exclusivement masculins 4,53 %. Les adultes et personnes âgées sont surreprésentés, tandis que les populations pédiatriques et très âgées restent moins incluses. Les données de race et d’ethnicité ne sont pas accessibles dans la base analysée. Les auteurs signalent une sous-représentation des minorités et des pays à faible revenu.

    Vers des essais plus inclusifs et distribués

    Les auteurs soulignent la nécessité d’élargir la diversité des participants et d’accroître l’implantation des essais dans les pays à revenu faible ou intermédiaire. Ils appellent également à renforcer le reporting des résultats sur ClinicalTrials.gov. Les évolutions attendues portent sur les essais adaptatifs, décentralisés, l’intégration de données en vie réelle, la médecine personnalisée et une harmonisation réglementaire accrue.