Les médecins se plaignent de plus en plus de la charge administrative qui pèsent sur leurs épaules et grignotent le temps médical. En France, ils y consacrent 5h30 par semaine d’après la Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des statistiques (Drees). Aux Etats-Unis, l’American medical association (AMA) estime quant à elle que les médecins passent près de deux heures à la documentation et aux tâches administratives pour chaque heure de soins aux patients. Ceci explique le nombre croissant de solutions développées pour la délégation et l’automatisation des tâches.
Des comptes-rendus cliniques en quelques secondes
C’est ainsi que sont apparus les systèmes d’ « ambient listening ». Il s’agit de solutions d’intelligence artificielle (IA) qui écoutent puis traduisent ce qui se dit lors d’une consultation médicale afin de rédiger une synthèse pour le médecin et le soignant. Un compte-rendu clinique avec une proposition de prescription en quelques secondes. La société Nuance Communications, acquise par Microsoft en 2021, a développé Dax express, la première à combiner une IA conversationnelle générative avec le dernier modèle ChatGPT d’OpenAI, GPT-4.
Le groupe Intermountain Health, basé dans l’Utah, a déployé les solutions Dax de manière généralisée. Son but est d’aider à relever des défis urgents auxquels sont confrontés tous les systèmes de santé américains, notamment l’épuisement des médecins et la pénurie de personnel. “En tant qu’organisation, nous nous concentrons avec précision sur l’utilisation d’outils d’IA avancés pour améliorer l’expérience des patients et des soignants”, a déclaré Craig Richardville, directeur des services numériques et de l’information chez Intermountain Health. “Les outils d’IA comme Dax copilot apportent une immense valeur à nos équipes cliniques et administratives, en réorganisant les flux de travail, en créant de nouvelles possibilités et en transformant les consultations”, a-t-il affirmé.
Des membres des services de technologies digitales d’Intermountain Health ont donc mené une étude de cohorte, entre mars et septembre 2022, pour évaluer l’impact de l’utilisation de Dax Express sur l’engagement des soignants, le temps passé sur le dossier médical électronique, la productivité, les événements de sécurité des patients signalés liés à l’utilisation de l’application, le score de probabilité de recommandation des patients, le nombre de patients refusant l’écoute ambiante, et le délai de traitement des notes.
Résultats : plus de temps passé sur les dossiers médicaux
99 prestataires représentant 12 spécialités se sont inscrits à l’étude.
La moitié des prestataires qui utilisaient Dasx l’ont utilisé dans 47 % de leurs interactions avec les patients.
Ils ont montré des tendances positives en termes d’engagement. Autrement dit l’appli augmentait leur motivation dans leur travail alors que ceux qui ne l’utilisaient pas montraient une baisse de la satisfaction et de la motivation dans leur travail.
En terme de productivité, l’utilisation de Dax n’a pas entraîné une augmentation ou une diminution significative de la quantité de travail accompli.
Il y a eu une détérioration statistiquement significative du temps passé sur le dossier médical après les heures de travail chez les utilisateurs de Dax .
L’utilisation de l’appli n’a ni amélioré ni compromis la sécurité des patients de manière mesurable.
L’utilisation de l’application Dax express présente donc un impact positif potentiel sur l’expérience des professionnels de santé. Une conséquence non négligeable à l’heure où les médecins se disent épuisés. Cela pourrait se traduire par une réduction du stress et de l’épuisement professionnel et donc, à terme par une meilleure interaction avec les patients et une performance globale améliorée.
Cependant, pour maximiser cet impact, les auteurs de l’étude estiment qu’il est nécessaire de comparer différentes approches de formation à l’utilisation des dossiers médicaux électroniques afin d’identifier les meilleures pratiques, et ainsi adapter au mieux les applications de documentation clinique automatisée.
* The impact of nuance DAX ambient listening AI documentation: a cohort study
Tyler Haberle, Courtney Cleveland, Greg L Snow, Chris Barber, Nikki Stookey, Cari Thornock, Laurie Younger, Buzzy Mullahkhel, Diego Ize-Ludlow,
En pleine transformation numérique, les secteurs sanitaire et médico-social sont devenues des proies privilégiées des pirates informatiques. Les derniers chiffres publiés par l’Agence du numérique en santé(ANS) montrent qu’en 2022, 78 % des cyberattaques en France ont eu lieu dans le secteur sanitaire. La même année, plus de 33 établissements de santé ont déclaré avoir été victimes d’un incident cyber.
Pour aider les directeurs des systèmes d’informations (DSI) hospitaliers à se préparer à affronter ce type d’agression et à protéger leurs données, l’Anap a mis au point un “plan d’attaque contre les attaques” sous la forme de fiches pratiques.
Répartition des cyberattaques par type de structure dans les secteurs sanitaire et médicosocial, entre 2020 et 2022 – @ Anap
3 types de recommandations :
Ces chiffres témoignent de la nécessité de mettre en place une réelle politique de défense des SI dans les structures sanitaires et médicosociales. Dans ce sens, les nouvelles fiches de l’Anap ont été élaborées à partir d’échanges ayant eu lieu entre ses experts du numérique, des experts en cybersécurité étrangers au monde de la santé, des instances régulatrices et des établissements du secteur.
Ses recommandations s’inscrivent ainsi dans trois champs principaux :
l’analyse des risques ;
les mesures d’hygiène informatique à mettre en place pour éviter les attaques ;
ainsi que les meilleurs moyens de répondre aux incidents cyber.
Mieux réagir pour limiter les dommages
Pour limiter l’impact des cyberattaques, l’Anap préconise de mettre en place une analyse des risques qui repose sur :
l’identification des actifs critiques essentiels au parcours de soins ;
l’évaluation des vulnérabilités associées ;
l’évaluation des menaces ;
l’évaluation des risques ;
et la planification de la réponse aux incidents.
L’enjeu de la planification de la réponse :
Cette dernière mesure a pour objectif de limiter les dommages causés par une cyberattaque, de compliquer les chemins d’attaques, de restaurer les systèmes et de minimiser les interruptions des opérations. Son importance est illustrée par le chapitre qui lui a été consacré dans les fiches pratiques de l’Anap qui la décline en 3 types d’action :
la réactivité du DSI que l’Anap qualifie d’essentielle “pour isoler rapidement le système informatique et fermer le plus de sous-réseaux possibles afin de limiter l’ampleur de l’attaque”, en indiquant que “plus la réaction est rapide, plus l’impact sur la continuité des soins est limité” ;
la connaissance du SI, puisqu’une bonne connaissance du système de l’établissement permet de comprendre ce qui est atteint par l’attaque pour déclencher une réponse à cet incident de sécurité, avec ou sans un prestataire de réponse à incidents de sécurité ;
et la mise en place d’un centre opérationnel de sécurité (SOC) qui utilise des technologies avancées “telles que l’analyse comportementale, l’intelligence artificielle, les systèmes de détection d’intrusion (IDS) et les systèmes de prévention d’intrusion (IPS)”, pour assurer une surveillance constante, une détection précoce des menaces, ainsi qu’une réponse rapide aux incidents.
Mettre en place des mesures en amont des attaques :
S’il est important de savoir comment répondre à une cyberattaque, il est préférable de prévenir l’arrivée d’un tel incident afin d’éviter totalement la compromission du SI. Là encore, l’Anap dresse 5 “mesures d’hygiène informatique” pour protéger le SI. Elle recommande de mettre en place :
une division du réseau avec des sous-parties pour limiter la surface d’attaque ;
un active directory pour gérer les droits et les identités au sein du SI ;
et une sensibilisation au phishing auprès des collaborateurs dans les hôpitaux, alors que 90 % des cyberattaques qui aboutissent sont initiées par du phishing d’e-mails.
👉 Les fiches pratiques du “plan d’attaque contre les attaques” de l’Anap sont à retrouver ici.
Le CHU de Montpellier, le centre ERIOS et la start-up PraxySanté initient une expérimentation en intelligence artificielle, plus particulièrement sur la génération automatique de comptes-rendus médicaux à partir d’une technologie d’ambient listening. Cette technologie de reconnaissance vocale est utilisée lors consultations pour générer automatiquement des notes cliniques à partir de ce qui a été dit. Elle s’appuie sur de l’intelligence artificielle pour augmenter et clarifier les sons environnants et un moteur de traitement du langage naturel (NLP).
PraxySanté propose un panel de solutions d’IA comme la retranscription des consultations médicales (PraxyConsultation), la gestion de l’organisation administrative d’un cabinet (PraxyCabinet), ou bien encore un système de messagerie qui suggère des réponses automatiques en fonction de la demande du patient. Ces solutions permettent de libérer du temps aux professionnels de santé, tout en collectant de nombreuses données pertinentes pour les essais cliniques.
L’ambition de cette collaboration, d’une durée d’un an, est d’évaluer l’apport de la technologie de reconnaissance des conversations humaines au regard des usages hospitaliers. L’expérimentation a pour objectif d’évaluer quatre critères.
Pertinence des informations, gain de temps et relation patients médecins
La qualité de la transformation des documents médicaux en données structurées.
La pertinence de ces données dans le cadre du suivi thérapeutique.
Le gain de temps obtenu compte tenu de la réduction des charges administratives.
L’amélioration de la relation entre les patients et les professionnels de santé.
Le déroulement de l’expérimentation : des phases d’observation et des entretiens
Pour mener cette étude, le protocole inclut des dizaines de professionnels de santé aux spécialités diverses, ainsi que des attachés de recherche technologiques d’ERIOS. Ils ont pour mission ;
D’évaluer la pertinence des informations transmises par la solution d’intelligence artificielle PraxySanté.
De mener des phases d’observation ainsi que des entretiens directs avec les praticiens et les patients.
Les comptes-rendus médicaux générés par l’IA sont évalués par des professionnels de santé volontaires, afin d’en mesurer la pertinence et d’en améliorer le contenu. Les entretiens directs permettent d’analyser les usages, les attentes et les points de vigilance des praticiens au regard de la technologie d’ambient listening.
Au-delà du compte-rendu, l’enjeu du diagnostic pertinent
La diminution des tâches administratives et l’amélioration de l’accès à l’information ne constituent pas les seuls bénéfices apportés par l’intelligence artificielle. La collecte de ces données apporte un support au diagnostic, comme un meilleur repérage des maladies rares, ou bien une analyse fine des critères d’inclusion ou d’exclusion de patients pour des études cliniques.
Une collaboration qui s’inscrit dans la continuité des missions d’ERIOS
Ce programme d’évaluation rentre naturellement dans le champ d’action du centre d’expérimentation ERIOS. Créé en octobre 2022 et subventionné dans le cadre du plan France 2030, ERIOS évalue et développe des cas d’usage dans lesquels la technologie apporte une réponse satisfaisante aux enjeux médicaux. Les premiers chantiers du centre furent par exemple la mise en place de tableaux de bord pour superviser les traitements (anticoagulant, immunosuppresseurs), ou bien l’aide à la saisie des comptes-rendus opératoires.
Autorité compétente qui dispose d’un pouvoir de police sanitaire. L’ANSM peut suspendre et interrompre toute RIPH, investigation clinique, essai clinique ou étude des performances se déroulant en France (art. L. 1121-4). Dans le cadre de son rôle d’autorité compétente elle évalue la qualité et la sécurité des produits et vérifie que la sécurité des participants est assurée.
Les comités de protection des personnes (CPP)
Logo (exemple)
Rôle
Entités qui vérifient l’acceptabilité éthique de la recherche et notamment que la protection des personnes est assurée dans le cadre de la recherche. Elles évaluent la qualité de l’information délivrée pour un projet de recherche donné (document d’information remis aux participants) et la conformité du formulaire de consentement, les modalités de recrutement, les périodes d’exclusion et indemnités, les moyens humains et matériels de la recherche, l’adéquation du lieu de la recherche, la qualification des investigateurs. Les CPP évaluent pour les projets de recherche portant sur le médicament le protocole sur le plan de l’éthique et, pour les autres le protocole dans son intégralité.
Créée par la loi du 5 mars 2012 relative aux recherches impliquant la personne humaine, la CNRIPH coordonne, harmonise et évalue les pratiques des Comités de Protection des Personnes (CPP) (L.1123-1 du code de la santé publique). Elle met à disposition sur le site du ministère de la Santé la liste à jour des CPP.
La CNIL établit les méthodologies de référence pour la protection des informations à caractère personnel dans le cadre de la recherche clinique. Les Agences régionales de santé (ARS) autorisent certains lieux de recherche. La loi dite « Jardé » précise que les directeurs généraux des ARS autorisent certains lieux de recherches et nomment les membres des CPP pour une durée de trois ans renouvelables.
▶️ Les acteurs de la promotion :
Le promoteur
Rôle
Personne physique ou morale prenant l’initiative de la recherche, en assure la gestion (organisation, coordination, surveillance) et vérifie son financement. Établi dans l’Union européenne ou désignant un représentant légal dans l’UE si établi en dehors de l’UE, le promoteur peut être un industriel du médicament, un fabricant de dispositifs médicaux, un établissement de santé ou un organisme national de recherche. Les promoteurs peuvent collaborer avec des Sociétés de Recherche Contractuelle (CRO).
Les attachés de recherche clinique (ARC)
Rôle
Mandaté par un laboratoire ou une CRO, l’ARC assure, sous la responsabilité du médecin de l’étude, le suivi d’un essai clinique et la qualité, la fiabilité et l’authenticité des données scientifiques. Il met en œuvre les procédures opératoires, gère les stocks de médicaments de l’étude, assure le suivi des essais cliniques, détecte les problèmes, recueille les fiches d’observation, contrôle et transmet les données au Data Manager, et sert de liaison entre le médecin responsable et l’investigateur.
Personnes dirigeant et surveillant la recherche sur un lieu. Pour les recherches à moindre risque, l’investigateur peut ne pas être un médecin sous réserve de l’accord du CPP. Ils accompagnent le participant à chaque étape de la recherche, analysent les caractéristiques clinico-biologiques du participant, vérifient l’adéquation aux critères d’inclusion, informent le participant sur les risques et bénéfices, s’assurent de la compréhension des informations et recueillent le consentement avant l’inclusion dans la recherche.
Technicien de recherche clinique
Rôle
Met en œuvre la logistique du protocole, recueille et saisit les données cliniques sous la responsabilité des investigateurs et de l’équipe médicale lors de la réalisation des protocoles de recherche clinique.
Économistes de la santé
Rôle
Recueillent, analysent et évaluent l’information médico-économique nécessaire aux décideurs hospitaliers en collaboration avec les cliniciens. Ils optimisent les prises de décision dans le domaine des technologies de santé et des programmes de santé publique, situant leur métier à l’interface entre l’économie et la médecine.
Centres investigateurs
Rôle
Structures produisant des données scientifiques médicales, ouvertes aux investigateurs et promoteurs pour réaliser des projets de recherche. Exemples incluent les services dédiés à l’investigation clinique, centres d’investigation clinique labellisés DGOS et Inserm, et centres de recherche cliniques labellisés DGOS. Ces lieux sont autorisés par les agences nationales de santé (ARS) et peuvent être inspectés par l’ANSM pour vérifier la conformité aux bonnes pratiques cliniques.
Si en France, la législation ne permet pas la mise en place d’essais cliniques décentralisés basés exclusivement sur la réutilisation de données secondaires, couplée à la collecte de données primaires directement auprès des patients (ePRO et dispositifs connectés), de nombreuses solutions, françaises ou non, sont disponibles sur le territoire pour permettre une décentralisation et une dématérialisation des essais cliniques.
Dans le cadre de son indicateur sur les DCT, Health & Tech Intelligence a relevé 18 solutions disponibles en France et réparties en 4 catégories :
celles permettant la récolte des données de patients en vue de mener des essais cliniques ;
celles permettant le déploiement des essais cliniques ;
celles qui vont analyser et structurer les données pour diriger au mieux les essais cliniques ;
et celles qui vont mettre en relation patients et chercheurs/promoteurs.
Il est important de notifier que la majorité des solutions ne sont pas cantonnées à une seule de ces 4 catégories et que certaines d’entre elles peuvent permettre d’effectuer plusieurs tâches. C’est le cas par exemple de la solution Iqvia DCT proposée par l’américain Iqvia qui permet de mettre en relation des patients avec des chercheurs, mais aussi de déployer des essais cliniques, notamment grâce à l’utilisation de l’intelligence artificielle (IA) pour proposer des solutions d’essais cliniques de phases IIb et III et pour optimiser le recrutement de patients et l’orientation de la recherche.
Plusieurs solutions de mise en relation disponibles en France
Les solutions les plus utilisées en France sont celles permettant la mise en relation entre les patients et les chercheurs qui ont lancé ou souhaitent lancer un essai clinique mais craignent une faible participation. Parmi les 17 solutions relevées par H&TI, 11 d’entre-elles permettent cela, dont 4 qui ont une double fonctionnalité en plus de cette mise en relation. Parmi ces 11 solutions, on retrouve celles des français Biokortex, Inato et Kayentis, même si celle de ce dernier propose en plus de la mise en relation entre chercheurs et patients, la collecte électronique de données permettant l’évaluation électronique des résultats cliniques (eCOA).
La solution “MyVeeva for Clinical Trials” de l’américain Veeva Systems est l’une des solutions de mise en relation les plus abouties puisqu’en plus de permettre une mise en relation à distance entre les promoteurs et les patients à la recherche d’essais cliniques, elle propose aussi des fonctions de visite virtuelle, d’adhésion du patient, d’ePRO (patient reported outcomes ou résultats rapportés par le patient), d’eConsentement et d’eSource, et donc un suivi du patient tout au long des essais cliniques et de la prise de traitement.
Alors que les solutions de Veeva ou de Massive Bio permettent aux patients de participer à des essais cliniques qui se déroulent parfois à des milliers de kilomètres de chez eux, la solution Cline Research de la start-up française du même nom se veut plus classique, puisqu’elle permet la dématérialisation de la recherche d’essais cliniques et propose aux patients de s’inscrire à des essais proches de chez eux.
Un écosystème qui se met en place
Pour les 6 autres solutions, elles se répartissent à elles seules dans les 3 catégories restantes, ce qui montre la maturité des solutions de mise en relation pour les essais cliniques en France. Mais malgré le faible nombre de solution de récolte de données des patients en vue d’essais cliniques, des déploiements d’essais ou d’analyse et de structurations des données, ça ne fait pas d’elles des solutions moins abouties pour autant.
Le belge Andaman7 propose par exemple une application mobile qui permet aux patients de rassembler sur leurs smartphones l’ensemble de leurs données de santé à partir de dossiers médicaux électroniques, d’appareils connectés ou de documents et de les partager à des organisations qui contribuent à la recherche médicale. Pour ce qui est des solutions permettant le déploiement d’essais cliniques, le français Medidata Solutions, filiale de DassaultSystèmes, propose la solution myMedidata qui met en place des formulaires de consentement, une évaluation électronique des résultats cliniques (eCOA), ainsi que des visites vidéo d’investigateurs/patients, pour s’assurer du bon déploiement des essais.
Malgré un nombre de solutions beaucoup moins important qu’aux Etats-Unis, celles présentent en France permettent tout de même d’organiser des essais cliniques de manière dématérialiser, de s’assurer de leur bonne mise en place, ainsi que d’une bonne utilisation des données qui y sont récoltés, ce qui témoigne d’un réel écosystème qui se met en place dans l’Hexagone.
Vers une décentralisation totale en France ?
Aux Etats-Unis des essais cliniques totalement décentralisés ont déjà lieu et s’opèrent uniquement grâce à la réutilisation de données secondaires, qui peuvent quelques fois être couplées à des données récoltées directement auprès des patients. Mais en France, la loi ne permet pas une telle utilisation des données secondaires, même anonymisées. Pourtant, la solution Trial4Care de l’italien Dedalus se rapproche des solutions utilisées aux USA : elle permet une mise en lien des hôpitaux et des entreprises pharmaceutiques pour valoriser les données de santé à travers des essais cliniques. En mai 2023, l’hôpital NOVOa été enregistré en tant que premier client utilisant la plateforme en France. Concrètement, Dedalus va piocher dans les données de ses DPI présents dans de nombreux hôpitaux, va les anonymiser et les mettre à disposition des laboratoires pharmaceutiques clients de la solution. Ces derniers pourront donc mesurer l’impact des thérapies sans avoir à mener d’essais cliniques directement auprès de patients.
En janvier 2024, la Direction générale de la santé (DGS), la Direction générale de l’offre de soins (DGOS), l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et la Cnilont lancé la phase pilote des DCT en France en vue de publier des recommandations françaises, d’accompagner les promoteurs académiques et industriels dans leurs projets de DCT et d’apporter des réponses concrètes aux difficultés qu’ils rencontrent dès la phase de conception de leurs recherches contenant un ou plusieurs éléments décentralisés. 2 mois après ce lancement qui était initialement prévu pour une durée de 6 mois, la DGS, a annoncé l’ouverture de cette phase pilote aux études internationales notamment afin de promouvoir l’attractivité de la France, la décentralisation étant une norme aux États-Unis par exemple, et de nourrir la doctrine sur la dématérialisation et la décentralisation à élaborer par la Cnil. Cette phase pilote et son ouverture aux études internationales pourraient être le point de départ d’une dématérialisation et d’une décentralisation totale des essais cliniques en France, moyen pour l’Hexagone de rattraper son retard sur les États-Unis.
Dans cette étude, dédiée aux DCT, Health & Tech Intelligence fait un état des lieux de la recherche clinique en France et à l’international, en présentant les enjeux et tendances de ce domaine et en dressant un panorama des innovations numériques existantes (une liste non exhaustive de plus de 40 entreprises recensées) au service de la recherche clinique.
Analyses
📌 Etat des lieux : le numérique parmi les leviers d’accélération de la recherche :
Une réduction de 78 % du temps de recrutement des patients et de 49 % du temps d’arrivée du premier patient : les bénéfices des essais cliniques décentralisés (DCT) sont nombreux, selon une étude d’Iqvia datant de 2022. Ces nouvelles méthodologies émergent ainsi comme une réponse novatrice aux défis traditionnels de la recherche.
Pour accéder aux chiffres clés de ce secteur et aux détails de son contexte, cliquez sur ce lien.
📌 Un marché estimé à 19 Mds$ d’ici 2028 :
Le marché des essais cliniques décentralisés est en plein essor, transformé par l’essor des essais hybrides, les innovations technologiques et de nombreux partenariats stratégiques. Une dynamique soutenue par des investissements de plus en plus importants, et des collaborations entre entreprises, promettant de révolutionner la recherche clinique et d’améliorer l’accessibilité des traitements.
Plus de détails sur les chiffres et les opérations récentes du marché ici.
📌 Où en sont les évolutions règlementaires et initiatives institutionnelles en France ?
Visant à accompagner les promoteurs académiques et industriels dans leurs projets d’essais cliniques décentralisés (DCT), la phase pilote de 6 mois lancée en janvier 2024 par la Commission nationale de l’informatique et des libertés (Cnil) et ses partenaires institutionnels, et ouverte aux études internationales en mars, est prolongée jusqu’à septembre.
Tous les détails sur les initiatives lancées en France autour des DCT sont disponibles ici.
📌 IA : comment améliorer l’expérience utilisateur durant des essais cliniques décentralisés ?
L’industrie des essais cliniques se décentralise, et voit se résoudre les problèmes de recrutement et de fidélisation des patients : l’intelligence artificielle (IA) promet d’améliorer l’expérience des différentes parties prenantes, la vision par ordinateur et les capteurs portables facilitent la collecte de données… Que dit la littérature scientifique de ces nouveaux outils ? Des pistes de réponses dans cet article.
Cartographies
📌 Panorama des acteurs de la recherche clinique en France :
Régulateurs, promoteurs, investigateurs… Le paysage français de la recherche clinique se compose d’une dizaine d’acteurs. Dans cet article, un panorama qui explique leurs rôles respectifs et une infographie illustrant les différentes articulations entre eux autour du patient, élément central de cet écosystème.
📌 Cartographie de 17 solutions de DCT disponibles en France :
De la récolte et la structuration des données des patients à la mise en relation avec les chercheurs, en passant par le déploiement des essais cliniques, au moins 17 solutions numériques peuvent être recensées sur le marché français, visant à faciliter la mise en place d’essais cliniques décentralisés (DCT). Pour lire cet article, suivez ce lien.
📌 Cartographie internationale des entreprises ayant une offre DCT :
Alors que la demande pour des traitements rapides et efficaces s’intensifie, les essais cliniques décentralisés (DCT) révolutionnent le paysage de la recherche médicale à l’échelle mondiale. De plus en plus d’entreprises de taille et de typologie différentes développent des offres dans ce domaine, proposant des solutions novatrices qui bouleversent les méthodes traditionnelles. Article accessible ici.
L’industrie des essais cliniques est en pleine transition vers la décentralisation, grâce à laquelle plusieurs évaluations peuvent être réalisées à distance, au domicile des participants plutôt que dans des centres médicaux. Cette transition a été accélérée par la pandémie de Covid-19.
Il y a douze ans, des chercheurs rapportaient déjà que la participation à domicile pouvait aider à résoudre les problèmes de recrutement et de fidélisation des patients recrutés pour un essai clinique(1). Depuis, les études se sont succédées et certaines ont montré que la décentralisation facilitait l’inclusion de patients plus nombreux et plus diversifiés(2).
Pour une réelle efficacité, cependant, il serait nécessaire d’innover davantage pour compenser le poids de responsabilité que risquent d’imposer les essais cliniques décentralisés (DCT) aux participants, selon un article paru en octobre 2022 dans Nature Medicine(3). En santé numérique, les interfaces utilisateur présentent souvent des imperfections que les différentes autorités nationales identifient comme “un risque majeur dans les essais décentralisés”(4).
L’innovation au service de l’expérience utilisateur
Parmi les leviers d’amélioration des interfaces utilisateur, l’automatisation permise par l’intelligence artificielle (IA) pourrait faciliter l’arrivée de la prochaine génération de solutions numériques de DCT. D’un autre côté, la part des données collectées auprès des participants aux essais cliniques augmente : elle implique, de plus en plus souvent, qu’ils répondent eux-mêmes aux enquêtes, remplissent des journaux ou se soumettent à d’autres évaluations cliniques électroniques (eCOA) à domicile. Cela dit, une telle démarche, qui exige un engagement des patients dans des tâches chronophages de saisie de données, peut réduire leur adhésion aux protocoles de l’essai clinique ou augmenter le nombre d’erreurs qu’ils commettent. Pour prévenir de tels inconvénients, certains outils sont utilisés pour envoyer des notifications électroniques de rappel aux participants. Mais un nombre excessif de notifications est susceptible d’entraîner des abandons(5).
Déjà utilisée dans d’autres secteurs pour améliorer l’expérience utilisateur, l’IA a le potentiel de favoriser le recrutement et la fidélisation d’un plus grand nombre de patients aux essais cliniques.
🤖 L’apprentissage par renforcement comme solution ?
L’apprentissage par renforcement est un domaine de l’IA utilisé pour la prise de décision séquentielle. C’est “un procédé d’apprentissage automatique consistant, pour un système autonome, à apprendre les actions à réaliser, à partir d’expériences, de façon à optimiser une récompense quantitative au cours du temps” (Cnil). Cette approche, qui a été utilisée par Meta(6) pour optimiser les notifications sur Facebook, peut être exploitée pour améliorer l’expérience des participants dans les essais cliniques : l’objectif serait d’identifier quelles notifications doivent être envoyées et quand les envoyer, afin de minimiser leur nombre tout en assurant la réalisation des tâches eCOA par les participants(3).
Ainsi, les applications mobiles des essais cliniques peuvent envoyer un message de motivation ou un rappel du délai, ou bien de ne rien envoyer du tout, en fonction de “l’état du système” (l’heure, la localisation GPS, le nombre de notifications déjà reçues ce jour-là, le type de réponse aux notifications reçues, etc.). Cette approche permet une personnalisation de la relation avec le participant, en intégrant ses tâches d’eCOA dans sa routine quotidienne, sans l’envahir de notifications inutiles.
🖥️ L’apport de la vision par ordinateur :
De plus en plus, les participants aux essais cliniques sont invités à soumettre des images et des vidéos qu’ils capturent à l’aide d’un smartphone ou d’une tablette, notamment en dermatologie (envoi d’images de la peau) et en neurologie (envoi de vidéos de soi en train d’effectuer des tâches spécifiques)(7). Ceci en prenant en compte les difficultés techniques liées à la capture d’images et de vidéos : éclairage, zoom, angle de caméra, etc.
La vision par ordinateur est un domaine de l’IA qui permet à une machine “d’analyser et traiter une ou plusieurs images ou vidéos prises par un système d’acquisition” (Cnil). Cette approche a déjà été testée en télémédecine(8) : si le corps entier d’un patient doit être visible dans la vidéo, cela pourrait être confirmé automatiquement pendant qu’elle est capturée via l’application mobile de l’essai, pour corriger sa captation. De la même manière, si une photo de la peau d’un utilisateur semble surexposée, l’application pourrait lui indiquer d’éteindre le flash, par exemple.
Ainsi, en évitant aux patients de reprendre les mêmes photos, la vision par ordinateur peut améliorer leur expérience et réduire le temps nécessaire pour le contrôle de la qualité des données.
📡 Des capteurs connectés pour évaluer la mobilité du patient ?
Parmi les autres évaluations décentralisables, la mobilité représente un réel défi pour les chercheurs. L’utilisation de capteurs portables connectés est présentée comme une solution pertinente : certains essais nécessitent que le participant porte des capteurs sur tout son corps afin de recueillir des informations détaillées sur ses mouvements(9). Exigeant et trop précis, le processus de mise en place de ces capteurs peut être long, d’où la nécessité pour le patient d’être guidé en temps réel par l’équipe de recherche, ce qui n’empêche tout de même pas la survenue d’erreurs.
Les modèles d’IA conçus pour les données temporelles permettraient potentiellement la réalisation de mesures plus détaillées : entraînés pour comprendre comment une partie du corps se déplace dans l’espace, ils pourraient nécessiter un nombre plus petit de capteurs pour évaluer les mouvements de tout le corps. Ils pourraient également être entraînés à partir d’un seul capteur ou d’un petit ensemble de capteurs pour fournir une estimation du résultat clinique : chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson, par exemple, les événements de blocage de la marche peuvent être détectés avec un seul capteur(10).
En remplaçant ainsi des capteurs accrochés sur tout le corps du patient par une seule unité, l’étude des mouvements et de la mobilité du patient peut être réalisée de manière continue, dans un environnement de vie réelle, offrant la possibilité de détecter des événements pathologiques plus rares.
Bibliographie
(1) Peterson, J.C., Pirraglia, P.A., Wells, M.T. et al. Attrition in longitudinal randomized controlled trials: home visits make a difference. BMC Med Res Methodol 12, 178 (2012).
(2) de Jong, A.J., van Rijssel, T.I., Zuidgeest, et al. Opportunities and Challenges for Decentralized Clinical Trials: European Regulators’ Perspective. Clin Pharmacol Ther, 112: 344-352 (2022).
(3) Thomas, K.A., Kidziński, Ł. Artificial intelligence can improve patients’ experience in decentralized clinical trials. Nat Med 28, 2462–2463 (2022).
(4) National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine. Forum on Drug Discovery, Development, and Translation 2019 Annual Report (National Academies Press, 2019).
(5) Fung, C.H., Hays, R.D. Prospects and challenges in using patient-reported outcomes in clinical practice. Qual Life Res 17, 1297–1302 (2008).
(6) Gauci, J. et al. Horizon: Facebook’s Open Source Applied Reinforcement Learning Platform. Arxiv.org, reprint (2018).
(7) Kidziński, Ł., Yang, B., Hicks, J.L. et al. Deep neural networks enable quantitative movement analysis using single-camera videos. Nat Commun 11, 4054 (2020).
(8) Kailas Vodrahalli et al. TrueImage: A Machine Learning Algorithm to Improve the Quality of Telehealth Photos. Biocomputing 220-231 (2021).
(9) Martina Mancini, et al. Validity and reliability of an IMU-based method to detect APAs prior to gait initiation. Gait & Posture, 43, (2016).
(10) O’Day, J., Lee, M., Seagers, K. et al. Assessing inertial measurement unit locations for freezing of gait detection and patient preference. J NeuroEngineering Rehabil 19, 20 (2022).
D’après diverses analyses, notamment de Market Research Guru et 360ResearchReports, la valeur du marché mondial des essais cliniques décentralisés était estimée entre 4,5 et 8,3 milliards de dollars en 2022, avec une croissance annuelle projetée de 15 %, atteignant entre 10,6 et 19 milliards de dollars d’ici 2028. Nous pouvons comparer ces chiffres avec ceux produits par business research insight prévoyant que marché mondial des essais cliniques décentralisés devrait atteindre 29 153,1 millions USD d’ici 2031, avec un taux de croissance annuel composé (CAGR) de 15,4 % pendant la période de prévision.
En 2022, le nombre d’essais cliniques hybrides et décentralisés a connu une augmentation de près de 30 % par rapport à 2021, atteignant environ 1 300 essais, d’après Kayentis. Le marché de l’eCOA (évaluation électronique des résultats cliniques), qui était de 1,22 milliard de dollars en 2021, devrait croître à un taux annuel moyen de 16,3 % pour atteindre 4,08 milliards de dollars d’ici 2029, selon Data Bridge Market Research.
Selon le cabinet Data Bridge Market Research, le marché de l’eCOA (collecte électronique de données pour les essais cliniques), qui s’élevait à 1,22 milliards dollars en 2021, devrait atteindre 4,08 milliards dollars d’ici 2029, soit un taux de croissance annuel moyen prévisionnel de 16,3 % sur la période de 2022 à 2029.
Les prévisions de Leemprévoyait une augmentation de 59% par an du nombre d’essais cliniques décentralisés entre 2021 et 2025 aux États-Unis.
Projection du Leem en 2030 sur le nombre d’essais cliniques décentralisés aux États-Unis
Ces dernières années, le domaine de la recherche clinique dans le secteur de la santé numérique a subi de nombreuses transformations, marquées par des investissements, des alliances, des levées de fonds, des partenariats et des croissances externes de diverses entreprises leaders du marché. Voici quelques exemples notables, présentés chronologiquement de 2021 à aujourd’hui :
De nombreuses opérations récentes de fusion/acquisition
Les nombreuses opérations récentes de fusion et d’acquisition témoignent de l’intensification des stratégies de croissance et de consolidation au sein des entreprises :
▶️ En avril 2021, Thermo Fisher a acquis PPD, un leader mondial des CRO, spécialisé dans les services d’organisation des essais cliniques pour l’industrie pharmaceutique.
▶️ En juillet 2021, Icona finalisé l’acquisition de PRA Health Sciences, consolidant 38 000 employés dans 47 pays pour devenir un leader sur le marché des CROs et transformer les essais cliniques.
▶️ En juillet 2022, Signant Health a annoncé l’acquisition de DSG pour enrichir sa suite de logiciels dédiés aux essais cliniques traditionnels et décentralisés.
▶️ En novembre 2022, Norstellaa finalisé sa fusion avec Citeline, combinant leurs expertises pour faciliter l’accès des patients à des thérapies innovantes.
▶️ En janvier 2023, Huma a annoncé l’acquisition de l’entreprise allemande Alcedis, afin de développer une division dédiée aux essais cliniques avancés, de l’étape précoce aux essais hybrides et décentralisés.
▶️ En février 2024, Icon plc a annoncé l’acquisition de Clinical research management, Inc. (ClinicalRM). Cette acquisition vise à renforcer la présence d’Icon dans la recherche financée par le gouvernement et à améliorer ses capacités dans les domaines des vaccins et des maladies infectieuses.
▶️ Toujours en 2024, PCM Trials a acquis EmVenio Research en février 2024, renforçant ainsi ses capacités de visites d’infirmières mobiles pour les DCTs et améliorant l’approche centrée sur le patient pour les essais cliniques décentralisés
▶️ Science 37, spécialisée dans les technologies pour les essais cliniques décentralisés, a été acquise par eMed pour 38 millions de dollars. Cette acquisition permettra à eMed d’intégrer les technologies de Science 37 et de faciliter les essais cliniques à domicile grâce à des plateformes numériques avancées.
▶️ En mai 2024, Boehringer Ingelheim et Walgreens se sont associés pour utiliser les pharmacies Walgreens comme sites d’essais cliniques pour les traitements de l’obésité, dans le but d’améliorer l’accès et la représentation, en particulier chez les adultes noirs et hispaniques.
Des stratégies d’innovation et de partenariats
L’innovation et les partenariats sont des axes stratégiques majeurs pour les DCT, reflétant la nécessité pour les entreprises de collaborer et d’innover pour rester compétitives dans un marché en constante évolution :
▶️ En février 2023, ObvioHealth a lancé une nouvelle API conçue pour les essais cliniques thérapeutiques numériques afin de capturer des données cliniques plus précises. Cette innovation vise à améliorer la qualité des données recueillies lors des essais cliniques numériques.
▶️ En mars 2023, Inatoa levé 20M$ pour développer sa plateforme d’essais cliniques à destination des groupes pharmaceutiques et des centres hospitaliers.
▶️ En avril 2023, Trinetxa annoncé un partenariat stratégique avec Norstella, incluant l’acquisition de Clinerion, pour accélérer la croissance de son réseau mondial de réutilisation des données de vie réelle.
▶️ En juin 2023,Sanofia déployé à grande échelle l’application d’intelligence artificielle (IA) « Plai », développée avec Aily Labs, pour optimiser la sélection des sites d’essai et encourager la participation des communautés sous-représentées dans les études cliniques.
▶️ En novembre 2023, la nouvelle entreprise d’Astrazeneca, Evinova, a été lancée, offrant des solutions d’IA et de technologie de la santé pour améliorer les essais cliniques. Cette initiative bénéficie du soutien d’Accenture et d‘AWS (Amazon Web Services), et a reçu les approbations de principaux CRO comme ParexeletFortrea. Evinova vise à utiliser les technologies avancées pour optimiser la conduite des essais cliniques, améliorer la collecte de données et accroître l’efficacité globale des processus cliniques.
▶️ En novembre 2023, Merck a collaboré avec Acclinate pour améliorer la participation afro-américaine aux essais sur le cancer, en utilisant les plateformes numériques d’Acclinate pour accroître la diversité et l’engagement communautaire. Cette collaboration vise à assurer une meilleure représentation des populations afro-américaines dans les essais cliniques, en utilisant des outils numériques pour faciliter l’inscription et l’engagement des patients issus de cette communauté.
▶️ En janvier 2024, AbbVie a collaboré avec ConcertAI et Caris Life Sciences pour améliorer l’oncologie de précision en utilisant l’IA pour les essais cliniques et l’inscription des patients. Cette collaboration vise à exploiter les technologies avancées d’IA pour optimiser la sélection des patients et les résultats des essais cliniques en oncologie.
Les DCT attirent les investissements
Les essais cliniques décentralisés attirent des investissements significatifs, soulignant leur potentiel à transformer la recherche clinique grâce à des approches plus flexibles et accessibles :
▶️ En mars 2023, Kayentisa levé 5 millions d’euros pour renforcer ses activités aux États-Unis après une précédente levée de fonds de 7 millions d’euros en 2020.
▶️ En août 2023, QuantHealtha levé 15 millions de dollars pour utiliser l’IA afin d’améliorer la conception et le succès des essais cliniques.
▶️ En septembre 2023, Mural Health a levé 8 millions de dollars pour développer sa plateforme Mural Link, destinée à moderniser la gestion des participants aux essais cliniques. Cette levée de fonds a pour objectif de réduire les obstacles à la participation aux essais cliniques, en facilitant les paiements, les transports et la communication pour les participants et leurs soignants.
▶️ En mai 2024, Triomics a levé 15 millions de dollars en série A pour automatiser l’appariement des essais cliniques sur le cancer. Cette initiative vise à améliorer l’efficacité et la précision de la sélection des participants pour les essais cliniques en oncologie, en utilisant des technologies avancées pour optimiser le processus.
Les DCT représentent une révolution dans le domaine de la recherche clinique, transformant radicalement la manière dont les études sont conduites en offrant des nouvelles perspectives pour l’avenir. Cette approche innovante, qui s’appuie sur les technologies numériques permet de dépasser des contraintes géographiques et logistiques liés aux essais traditionnels, facilitant ainsi la participation des patients et améliorant l’efficacité des études. À l’échelle mondiale, un nombre croissant d’entreprises se positionne pour répondre à cette demande, développant des plateformes et des services spécialisés dans les DCT.
Les DCT se développent plus rapidement dans certains pays que dans d’autres en raison d’une combinaison de facteurs socio-économiques. Ces facteurs jouent un rôle crucial dans la capacité des pays à adopter et à intégrer ces nouvelles technologies dans leurs systèmes de santé. Voici une analyse des principaux facteurs socio-économiques qui expliquent ces disparités :
les infrastructures technologiques ;
les investissements en santé et innovation ;
les politiques de santé ;
et l’accès aux soins de santé.
Cartographie internationale des entreprises
Les USA concentrent le plus grand nombre d’entreprises
En Amérique du Nord, les entreprises telles que Medable, Science 37 et Labcorpdominent le marché des DCT. Medable, basée en Californie, offre une plateforme intégrée permettant la collecte de données en temps réel, la gestion de la conformité réglementaire et l’engagement des patients. Science 37, également basée aux États-Unis, se distingue par son modèle “site-less“, éliminant le besoin de centres d’étude physiques et facilitant ainsi la participation des patients partout dans le pays. Labcorp, quant à elle, utilise une combinaison de technologies numériques et de services de laboratoire pour optimiser les essais cliniques. Ces entreprises collaborent souvent avec des institutions académiques et des grands groupes pharmaceutiques pour mener des essais de grande envergure.
En Europe, un développement favorisé par des régulations favorables
L’Europe, avec ses régulations rigoureuses et son infrastructure numérique avancée, voit une adoption croissante des DCT. En Belgique, CluePoints utilise des techniques de surveillance basées sur le risque pour assurer la qualité des données. Icon, une société irlandaise, propose une gamme complète de services de DCT, incluant la gestion de données et l’analyse statistique. Castor, basée aux Pays-Bas, offre des solutions pour la capture de données électroniques, facilitant ainsi la gestion des essais cliniques décentralisés. L’harmonisation des régulations à travers l’Union européenne joue un rôle crucial dans la facilitation de ces essais, permettant une collaboration transfrontalière plus fluide.
Le marché asiatique en expansion
La région Asie, avec des pays comme la Chine, l’Inde et le Japon, présente un potentiel énorme pour les DCT. Medidata, filiale de Dassault Systèmes, étend sa présence en Asie grâce à ses solutions de gestion de données cliniques. En Australie, Novotech se positionne comme un acteur clé en intégrant des services de DCT pour améliorer l’efficacité des essais cliniques. CMIC Holdings au Japon adopte des modèles DCT pour surmonter les défis logistiques et géographiques de la région. Ces entreprises bénéficient de la croissance rapide de l’infrastructure technologique et du soutien gouvernemental pour la recherche clinique.
En avril 2024, l’Académie nationale de Médecine publiait un rapport pour “lever les freins au développement de la recherche clinique en France”. Elle y émettait une série de propositions afin de renforcer l’attractivité de la France dans le domaine de l’innovation thérapeutique et de la recherche médicale. Au même moment, le Comité consultatif national d’éthique (CCNE) publiait de son côté un avis dans lequel il appelait à renforcer les moyens des comités de protection des personnes (CPP).
2 097 études cliniques en 2023 :
Une étude scientifique réalisée sur des êtres humains vise à évaluer la non-toxicité, la tolérance et l’efficacité d’une méthode diagnostique, d’un traitement ou d’une stratégie thérapeutique. Il peut s’agir d’un médicament ou d’un dispositif médical. La fiabilité des essais cliniques repose sur une méthode scientifique rigoureuse. Les résultats sont publiés dans des revues médicales et présentés lors de congrès. Quand l’essai porte sur une molécule, il peut constituer une étape avant la validation auprès des autorités sanitaires puis mise sur le marché.
En 2023, la France a enregistré un total de 2 097 études cliniques couvrant toutes les catégories, selon le baromètre de l’Afcros. La tendance globale est à la baisse, à l’exception des études interventionnelles à promotion académique (+10 %). L’association souligne que l’année a été marquée par des difficultés de financement dans les secteurs Biotech et Medtech, retardant le lancement de nombreux programmes de développement. De plus, la mise en œuvre du nouveau règlement européen sur le médicament a entraîné une sous-déclaration des études industrielles, en raison du transfert des déclarations vers la base de l’Agence européenne du médicament (EMA).
Chiffres clés de la recherche clinique– Baromètre AFCROs 2024 – Juin 2024
L’Espagne consolide sa place de leader européen :
L’Europe est au troisième rang mondial en matière de recherche clinique, avec une compétition croissante des États-Unis et de la Chine dans les domaines d’innovation les plus prometteurs. La prochaine législation pharmaceutique européenne aura un impact majeur pour l’attractivité de la région. Au sein de l’Union européenne, l’Espagne continue de se distinguer alors que la France se maintient au troisième rang dans la participation aux essais cliniques internationaux. À l’exception de la cancérologie, où la France occupe une deuxième position dans la compétition européenne, son activité en recherche clinique est comparable à celle de l’Allemagne et du Royaume-Uni dans les autres aires thérapeutiques. Malgré les efforts réalisés en termes de réduction des délais, 160 jours sont encore nécessaires pour démarrer un essai clinique sur le territoire.
La France peine à retrouver sa place :
Deux ans après le lancement du plan Innovation Santé 2030, le bilan est mitigé selon la 13e édition de l’enquête « Attractivité de la France pour la recherche clinique » du Leem. Un nouvel environnement réglementaire européen a émergé et des actions ont été initiées en France pour soutenir la recherche clinique. Cependant, il est désormais urgent de mettre un coup d’accélérateur, face à une compétition internationale qui s’intensifie.
Avec 684 essais promus par 224 industriels sur 18 mois, les entreprises du médicament sont à l’origine de la majorité des essais cliniques sur le médicament en France. Ces essais sont principalement des essais internationaux (94 %). Les essais sont le premier mode d’accès aux médicaments innovants pour les patients, notamment ceux atteints de pathologies graves comme le cancer (42 % des essais initiés) ou encore des maladies auto-immunes (18 %). Les industriels s’engagent également pour des populations spécifiques en participant, au niveau européen, à près de la moitié des essais sur les maladies rares.
La personnalisation des traitements conduit à une évolution des essais cliniques, dont 77 % intègrent désormais une recherche de biomarqueur(s) et 13 % présentent une nouvelle approche (design et méthodologies innovantes, décentralisation). Les médicaments évalués concernent les médicaments biologiques dans 41 % des essais, dont 73 % d’anticorps, 9 % de peptides et 9 % de thérapies géniques et cellulaires. Une attention particulière devra donc être portée sur l’évaluation en vue de la mise à disposition auprès des patients de ces innovations.
Première place en oncologie et maladies rares :
La France est leader en Europe pour les essais cliniques en oncologie et dans les maladies rares. En oncologie, elle maintient cette position depuis 2019 avec un nombre élevé d’essais cliniques chaque année. Concernant les maladies rares, la France est très active et se distingue par une forte initiation de recherches cliniques. Cette position est confirmée pour l’année 2023, malgré une baisse globale des recherches en Europe.
4 leviers identifiés par le Leem
« Un coup d’accélérateur par les autorités pour une vision intégrée de la recherche clinique dans le parcours de soins est indispensable si nous voulons faire de la France le pays leader en Europe sur les essais cliniques, tel que l’ambitionne le plan Innovation Santé 2030 », alerte Thierry Hulot, président des Entreprises du médicament (Leem).
Pour que l’ambition du plan Innovation Santé 2030 de devenir leader européen en recherche clinique soit atteignable, un coup d’accélérateur est nécessaire. Thibaut Victor-Michel, président de la Commission Recherche et Innovation du Leem, reste optimiste : « Le dynamisme de la recherche clinique en France est crucial pour l’écosystème de la santé. Nous nous sommes fixés un double objectif pour atteindre cette ambition : augmenter la participation de la France aux essais multinationaux de 25 % et accélérer le démarrage des essais pour inclure un premier patient en 120 jours », précise-t-il.
Pour y parvenir, les leviers identifiés doivent être mis en place rapidement par les autorités :
supprimer la demande d’autorisation d’exportation et d’importation des échantillons biologiques, une exception française qui allonge les délais d’autorisation ;
simplifier le dispositif de la convention unique en privilégiant une approche forfaitaire par visite du patient ;
mettre en place des « fast tracks » de l’étape d’autorisation à l’inclusion pour garantir le démarrage en 120 jours des essais innovants pour les patients sans alternative thérapeutique ;
et adapter le cadre législatif pour permettre le déploiement des essais cliniques décentralisés.
Ces leviers doivent être accompagnés par la présence de personnels formés et dédiés à la recherche clinique dans les établissements de santé. Enfin, il est indispensable de s’assurer du suivi de la performance de la recherche clinique à l’échelle nationale dans le cadre d’un copilotage public/privé.
Les DCT comme levier d’accélération
Le budget hospitalier dédié à la digitalisation de la recherche est encore très faible :
Moins de 2 % du budget des hôpitaux en France est consacré à la digitalisation, contre 3 % à 5 % aux États-Unis selon IQVIA. La décentralisation et la digitalisation des essais cliniques, ou solutions direct-to-patient, sont désormais une priorité pour les promoteurs en France, vus comme une innovation essentielle. Les agences réglementaires françaises ont majoritairement été flexibles et ouvertes à ces évolutions, surtout en réponse aux défis de la Covid-19. Un expert d’IQVIA note : « Dans le contexte de la Covid, la Commission nationale de l’informatique et des libertés (Cnil) a été assez réactive et les CPP ont su s’adapter pour favoriser la mise en place d’essais digitalisés et de solutions direct-to-patient », une tendance qui devrait perdurer après la pandémie.
Toutefois, il est nécessaire d’harmoniser les réglementations et de collaborer avec toutes les parties prenantes pour faciliter l’usage des essais cliniques décentralisés (ECDs). Une harmonisation est aussi requise au niveau des hôpitaux pour améliorer l’interopérabilité des systèmes et des données. La stricte réglementation française sur la protection des données, plus rigide que celle d’autres pays de l’UE sous le RGPD, freine l’utilisation des solutions direct-to-patient comme les soins à domicile et l’expédition de médicaments.
La France est actuellement classée troisième en Europe pour la participation aux essais thérapeutiques, derrière l’Espagne et l’Allemagne. La mise en place de réseaux thématiques et la réorganisation des CHU autour de pôles hospitalo-universitaires sont des recommandations clés pour améliorer cette situation.
Composantes des essais décentralisés en réflexion en France :
Afin d’élaborer des recommandations précises sur les méthodes et les composantes des essais décentralisés, ainsi que sur les obstacles réglementaires à surmonter, débats et travaux en France s’intéressent notamment aux éléments suivants :
lieu et domicile du patient ;
responsabilité de l’investigateur dans un cadre décentralisé ;
information et consentement numériques ;
dispensation de médicaments expérimentaux ;
collecte et gestion des données dans des essais numériques ;
télémonitoring.
Les recommandations à formuler devront être partagées au niveau européen pour harmoniser les pratiques sans perturber les législations nationales. Enfin, l’adoption des outils numériques dépendra de leur acceptabilité par les acteurs de terrain et de leur capacité à maintenir la qualité des relations entre chercheurs et participants.
Les DCT parmi les recommandations de l’Afcros pour accélérer la recherche :
1️⃣ Amélioration du parcours réglementaire :
simplification des textes législatifs et mobilisation des autorités de santé.
suppression de l’exception française sur les demandes d’autorisation d’exportation et d’importation d’échantillons biologiques.
implication de la Cnil : l’Afcros suggère un dépôt des demande d’autorisation Cnil en parallèle du dépôt auprès de l’ANSM et du CPP – lorsqu’une telle démarche est nécessaire, afin de raccourcir de deux à trois mois les délais de feux verts réglementaires. Elle revendique, par ailleurs, “une accélération de la décentralisation des essais cliniques pour favoriser le recrutement de plus de patients en mettant en œuvre une méthodologie de référence spécifique”.
2️⃣ Renforcement de l’efficacité des centres investigateurs :
simplification de la grille du contrat unique et rationalisation des coûts par patient ;
utilisation de structures hospitalières pour la revue des coûts.
3️⃣ Valorisation des centres investigateurs :
attribution de crédits Merri aux centres performants et indexation des rémunérations sur les objectifs de recrutement ;
cartographie des centres recruteurs performants pour une meilleure identification.
4️⃣ Accès simplifié au SNDS :
accès direct aux données pour les porteurs de projets, avec responsabilité de la minimisation et sélection des variables.
5️⃣ Transparence et information des patients :
développement de la base de données Eclaire pour une meilleure information des patients et des associations de patients.
Les USA, leader mondial :
Les États-Unis sont à la pointe de l’innovation en matière de DCT, grâce à une infrastructure numérique robuste et à des investissements significatifs dans la télésanté et les dispositifs médicaux connectés. Des essais cliniques décentralisés basés exclusivement sur la réutilisation de données secondaires, couplée à la collecte de données primaires directement auprès des patients (ePRO et dispositifs connectés), ont déjà eu lieu aux États-Unis.
Les régulateurs américains, comme la FDA, ont également mis en place des directives pour encourager les DCT, reconnaissant leur potentiel pour améliorer l’efficacité des essais et réduire les coûts.
Promesses du numérique et des nouvelles technologies
30 à 50 % de DCT depuis la crise du Covid :
Les essais cliniques décentralisés (DCT) connaissent une hausse notable, principalement en raison des avantages qu’ils offrent aux patients. En permettant aux participants de recevoir leurs traitements à domicile ou dans une clinique locale, ces essais réduisent considérablement les contraintes de déplacement imposées par les essais traditionnels. Les technologies de santé jouent un rôle crucial dans cette décentralisation, facilitant le recrutement et la fidélisation des participants tout en permettant une collecte de données plus fréquente et un suivi continu des patients. Ces technologies recueillent des informations durant les activités quotidiennes des participants, fournissant des données précieuses sur l’efficacité et l’innocuité des traitements dans des conditions réelles.
Cependant, il est important de noter que toutes les populations n’ont pas un accès égal à ces technologies. Les patients âgés ou lourdement handicapés peuvent rencontrer des difficultés à utiliser des capteurs portables ou des appareils électroniques, ce qui pourrait les dissuader de participer et les priver de traitements potentiellement bénéfiques.
La pandémie de Covid-19 a agi comme un catalyseur pour l’adoption rapide des DCT, soulignant leur flexibilité et leur efficacité en période de crise. Une étude américaine publiée en 2020 dans la revue Nature partner journals (NPJ) digital medicine révèle que l’utilisation des outils numériques dans les essais cliniques a augmenté en moyenne de 34 % par an, avec un nombre d’essais utilisant ces outils ayant plus que décuplé entre 2000 et 2018.
Apports des DCT :
Les essais cliniques décentralisés (DCT) offrent de nombreux avantages pour les patients, les sites de recherche et les chercheurs. L’infographie suivante met en lumière les améliorations en termes de temps, de confort, et de qualité des données, tout en soulignant les bénéfices économiques et relationnels pour l’ensemble des parties prenantes.
L’adoption croissante des essais cliniques décentralisés a naturellement conduit à une expansion des essais cliniques virtuels, qui représentent une forme avancée et numérique de DCT. En intégrant des technologies plus sophistiquées et en permettant une exécution encore plus flexible des études, les essais cliniques virtuels vont au-delà de la simple décentralisation pour offrir une expérience entièrement numérique et à distance.
Apports des DCT pour les différents parties prenantes de la recherche – @ Health & Tech Intelligence
Quelles perspectives technologiques ?
▶️ Garantir l’acceptabilité des données issues des nouvelles technologies et dispositifs innovants :
développement de moyens pour la collecte directe des données auprès des patients ;
et perfectionnement des méthodes de collecte de données à distance dans les enquêtes cliniques.
▶️ Encourager me développement de nouveaux critères d’évaluation numériques :
création d’algorithmes exploitant un large volume de données générées par les nouvelles technologies ;
agrégation de données synchronisées provenant de divers appareils ;
et prise en compte de la diversité et de l’inclusion, et réduction de la charge pour les patients et les sites.
▶️ Développer des solutions logicielles adaptables aux DMN et applications mobiles :
réduction de la charge pour les sites et les patients ;
et considération du logiciel en tant que dispositif médical (SaMD) lors de la conception des solutions.
Un libre blanc publié en 2022 par Iqvia, intitulé « DCTs deliver big ROI », présente les résultats d’une étude démontrant que les essais cliniques décentralisés (DCT) réduisent significativement le temps et les coûts, offrant ainsi des avantages tangibles aux promoteurs. Parmi les bénéfices mesurés, on note des réductions moyennes de :
49 % du temps d’arrivée du premier patient ;
54 % des écarts de protocole ;
78 % du temps de recrutement, mesuré par le temps écoulé entre le premier et le dernier patient ;
