Une cartographie des preuves disponibles avant et après l’autorisation
Les thérapies numériques occupent une place croissante dans les stratégies de prise en charge, notamment en santé mentale, en addictologie ou dans les maladies chroniques. Mais les standards de preuve mobilisés pour leur évaluation restent variables selon les produits, les indications et les voies réglementaires utilisées.
Dans une étude publiée dans npj Digital Medicine, des chercheurs ont voulu documenter l’ensemble des preuves scientifiques disponibles pour les DTx autorisés par la FDA entre 2019 et 2022.
Ils ont identifié 45 DTx autorisés durant cette période puis recensé toutes les études associées à ces produits, depuis les travaux de développement jusqu’aux études post-commercialisation.
Les publications ont été classées en quatre catégories : études pilotes, essais randomisés pivots, études de vie réelle (real-world evidence) et travaux portant sur des extensions d’indication ou des modifications produit.
436 études identifiées, mais des niveaux de preuve très variables
Au total, les auteurs ont recensé 436 études, soit une médiane de sept études par DTx, avec des écarts très importants selon les produits, de zéro à 73 études. Les travaux couvrent plus de vingt ans, entre 2001 et aujourd’hui.
L’analyse met en évidence une forte hétérogénéité des dossiers scientifiques :
- 31,1 % des DTx disposaient d’un ensemble complet de preuves incluant études de développement, essai pivot et données post-market ;
- 46,7 % reposaient sur un essai randomisé pivot ;
- 11,1 % ne disposaient d’aucune donnée publique identifiable.
Les auteurs montrent également que, pour 13,3 % des DTx, plus de dix ans séparaient le début des études (ou leur publication) de l’autorisation réglementaire.
Autre constat : plus de la moitié des produits étudiés (53,3 %) ne disposaient d’aucun résultat accessible publiquement avant leur autorisation par la FDA.
Des temporalités et stratégies d’évaluation hétérogènes
Selon les auteurs, ces écarts reflètent la diversité des produits numériques eux-mêmes : niveau de risque variable, évolutions logicielles fréquentes, modèles économiques différents et cadres réglementaires encore en construction.
L’étude souligne aussi les difficultés propres aux DTx pour produire des preuves cliniques comparables à celles attendues pour les médicaments ou certains dispositifs médicaux classiques. Les cycles de développement rapides et les mises à jour régulières des produits compliquent notamment la conduite d’essais longs.
Les auteurs ne remettent pas en cause l’intérêt des DTx, mais interrogent la transparence et la disponibilité des données scientifiques mobilisées pour leur autorisation et leur diffusion clinique.
Un appel à davantage de transparence et à des standards adaptés au risque
L’équipe estime que certains DTx sont arrivés sur le marché avec des données limitées, voire absentes dans l’espace public, ce qui peut compliquer l’évaluation par les cliniciens, les payeurs et les autorités de santé. Les chercheurs appellent donc à :
- une diffusion plus rapide et plus transparente des résultats d’études ;
- des standards de preuve plus cohérents ;
- des exigences proportionnées au niveau de risque des DTx concernés.
Ils soulignent également l’importance des données de vie réelle pour suivre les performances de ces solutions après leur mise sur le marché.




