Performances limitées par des échantillons trop restreints
L’intérêt croissant pour l’intelligence artificielle dans la recherche en santé s’accompagne progressivement de la publication de bonnes pratiques afin que les algorithmes respectent des standards rigoureux. L’un des aspects les plus importants est la détermination de la taille d’échantillon dans les études en IA. Or, comme le souligne une équipe internationale de chercheurs, cet aspect-là est « souvent négligé ».
Dans un point de vue publié le 2 juin dans The Lancet Digital Health, des chercheurs de l’université de Birmingham, d’Oxford, de Cambridge (UK) mais aussi d’Utrecht (Pays-Bas) et de Liévain (Belgique) relève les raisons pour lesquelles une taille d’échantillon insuffisante affecte l’entraînement, l’évaluation et les performances des modèles et aborde les obstacles à la constitution de tailles d’échantillon adéquates en recherche IA dans le domaine de la santé.
La taille de l’échantillon justifiée dans 20% des études
Tout d’abord, les auteurs de l’article notent que « les études basées sur l’IA justifient rarement le choix de leur taille d’échantillon ». Par exemple, une revue des études sur des modèles d’apprentissage automatique a montré que 82% (125 sur 152) des études publiées dans des revues médicales générales ne comportaient aucune justification de taille d’échantillon. Pourtant, dès 2015, des recommandations demandent explicitement aux auteurs d’expliquer comment la taille de l’étude a été déterminée ont été publiées. Ce manque de rigueur scientifique est lourd de conséquences. Les chercheurs en dressent la liste :
Les petits échantillons capturent mal la diversité de la population cible.
Les petits échantillons génèrent des prédictions très variables d’un individu à l’autre.
Les modèles distinguent moins bien les patients à risque de ceux qui ne le sont pas.
Les risques prédits ne correspondent pas aux risques observés. Ce qui induit une mauvaise calibration pouvant entraîner des décisions cliniques inappropriées (surtraitement ou sous-traitement).
L’utilité clinique de ces modèles est réduite.
Un manque de formation statistique
Malgré diverses recommandations, ces lacunes persistent. Et ce pour plusieurs raisons, comme l’expliquent les chercheurs. Ils soulignent l’absence de formation statistique dans la recherche en IA santé mais aussi le fait qu’« une idée reçue courante en IA est que les calculs de taille d’échantillon sont inutiles ou contournés par les méthodes modernes. » En effet, beaucoup de chercheurs pensent que “plus on a de données, mieux c’est”. Or, il faut penser en termes de qualité, diversité, et de taille adaptée à l’objectif.
Les auteurs de l’article formulent plusieurs recommandations :
« Les formations en IA et en science des données appliquées à la santé doivent promouvoir une culture de recherche rigoureuse, intégrant une expertise statistique et une conception d’étude robuste, y compris les protocoles et le calcul de taille d’échantillon. »
Plutôt que d’utiliser 70 % des données pour entraîner le modèle et 30 % pour tester sa performance, ils préconisent d’utiliser toutes les données disponibles pour construire le modèle et tester sa performance en rejouant plusieurs fois l’apprentissage sur des échantillons différents.
Ils appellent aussi à la vigilance des bailleurs de fonds pour qu’ils ne financent pas des études avec une taille d’échantillon inadéquate.
En cas de maladie rare, difficile de réunir des échantillons importants. Il faut donc «se concentrer sur un nombre limité de prédicteurs et être transparent sur l’incertitude ».
En conclusion, les chercheurs rappellent qu’augmenter la taille d’échantillon ne corrige pas tous les biais. Même les modèles entraînés sur de grandes bases doivent être mis à jour régulièrement pour rester valides dans de nouveaux contextes. Et donc servir en clinique…
* Importance of sample size on the quality and utility of AI-based prediction models for healthcare
Riley, Richard D et al.
The Lancet Digital Health, Volume 0, Issue 0, 100857
Un assistant santé basé sur l’IA, intégré à l’abonnement Withings+
Déjà dotée d’un large écosystème de santé connectée, Withings y ajoute une couche d’analyse automatisée : l’ensemble des dimensions de la santé (cardiovasculaire, métabolisme, sommeil, activité…) est désormais intégré dans une logique de corrélation dynamique. Withings a annoncé le 11 juin une refonte de son application mobile, portée par l’intégration progressive de Withings Intelligence, un coach santé virtuel reposant sur l’intelligence artificielle. Ce nouvel assistant est inclus dans l’offre Withings+, un service premium à 9,95€/mois, et sera proposé gratuitement à l’essai à l’ensemble des utilisateurs au cours de l’année.
Un suivi individualisé à partir des données physiologiques
Grâce à l’analyse combinée de données telles que le sommeil, l’activité physique, la fréquence cardiaque ou la composition corporelle, Withings Intelligence offre une lecture personnalisée des corrélations entre les différents paramètres de santé. Alimenté par plusieurs années de données collectées, le système applique des algorithmes de machine learning pour ajuster ses recommandations au fil du temps et accompagner les utilisateurs dans leur progression. L’objectif affiché est de permettre une action précoce en cas de dégradation des indicateurs, à un stade encore réversible. L’intelligence artificielle identifie des tendances émergentes et adapte ses conseils en continu, posant les bases d’une santé personnalisée et prédictive. L’assistant intégré, accessible 24h/24, fournit des réponses en temps réel sur les données mesurées.
Une app repensée pour tous les profils d’utilisateurs
La mise à jour, correspondant à la version 7.5 de l’app sur iOS et Android, s’accompagne d’une nouvelle interface, incluant une page d’accueil retravaillée et la possibilité de mettre en avant certains indicateurs via une fonction « Mon Focus ». Ces évolutions concernent aussi bien les abonnés Withings+ que les utilisateurs de la version gratuite.
Le mois dernier, Withings avait lancé BeamO, un appareil de santé connecté combinant quatre capteurs médicaux. Il permet aux patients d’envoyer à distance, en moins d’une minute, un électrocardiogramme, les sons pulmonaires, la saturation en oxygène et la température corporelle via l’application Withings.
📌 France : excellence académique en essais cliniques, mais difficultés dans l’industrie.
La France demeure leader européen du volume d’essais cliniques grâce à la vitalité de sa recherche académique, mais perd du terrain sur le front industriel face à l’Espagne et l’Allemagne. Les essais industriels reculent fortement (–22,2% en deux ans pour les études observationnelles), alors que la France conserve son leadership en oncologie et maladies rares. Les freins majeurs sont les délais administratifs (160 jours contre 149 en Espagne) et la difficulté de recrutement (86% vs 94% chez les Ibériques). L’intégration de l’IA (réduction de 90% de la charge de recrutement, accélération du développement de 1 à 2 ans) apparaît comme un levier clé pour retrouver la compétitivité industrielle. Le baromètre AFCROs 2025 recommande une simplification administrative, une meilleure valorisation des centres et l’accès élargi aux données de santé
👉 H&TI expose le contexte de la recherche clinique en France en 2025 ici.
📌 IA en recherche clinique : un cadre réglementaire européen à cinq niveaux pour une innovation sécurisée
L’intelligence artificielle transforme la recherche clinique en accélérant l’identification des molécules, l’optimisation des essais et la sélection des patients, mais elle est désormais soumise à un cadre réglementaire européen très strict. Depuis l’entrée en vigueur de l’AI Act en 2024, les promoteurs doivent cumuler cinq niveaux de conformité : loi Jardé, RGPD, règlements sur les dispositifs médicaux et de diagnostic in vitro, et désormais l’AI Act, qui classe l’IA en santé parmi les systèmes à haut risque. Les exigences spécifiques incluent la traçabilité des données, la documentation technique, la supervision humaine et la gestion des biais algorithmiques. Les promoteurs, investigateurs et éditeurs doivent garantir la conformité et la transparence, tandis que les autorités sanitaires recommandent la validation indépendante des modèles et la documentation des limites. Cet encadrement vise à sécuriser l’innovation sans freiner le progrès.
👉 H&TI explique le détail du cadre réglementaire de la recherche clinique en France ici.
📌 L’IA transforme la recherche clinique : gains substantiels et exigences méthodologiques renforcées
L’intégration de l’intelligence artificielle dans la recherche clinique permet de doubler le nombre de patients éligibles, d’atteindre des précisions de recrutement supérieures à 90 %, et de réduire la taille des échantillons sans perte de puissance statistique, tout en optimisant la planification des essais et l’extraction automatisée d’informations cliniques. Les algorithmes génétiques, par exemple, divisent par deux le nombre de prélèvements sanguins nécessaires et réduisent de 10 % le nombre total de participants dans certaines études de dose, tout en maintenant une puissance statistique de 80 %. Les pipelines de traitement automatique du langage naturel atteignent des F1-scores de 95,6 % pour l’extraction de comorbidités, mais la majorité des modèles publiés présentent encore un risque élevé de biais, avec seulement 19 % des études rapportant plus de la moitié des critères méthodologiques requis. La reproductibilité et la qualité des études IA restent insuffisantes, moins de 1 % des publications étant jugées robustes, ce qui souligne la nécessité d’une adoption responsable, d’une validation externe et d’une adhésion stricte aux standards de reporting internationaux. Cette évolution exige une vigilance accrue sur la gestion des biais, la protection des données et la transparence des modèles
👉 H&TI dresse une revue de la littérature de l’utilisation de l’IA pour la recherche clinique ici.
📌 2024 : deux rachats majeurs renforcent l’IA et la gestion des données pour la recherche clinique
En 2024, deux acquisitions stratégiques ont marqué le secteur de la recherche clinique, avec le rachat de 85 % d’Epiconcept par Softway Medical, acteur présent dans plus de 1 300 établissements de santé, et l’acquisition d’Alicante par Ospi, désormais implanté dans plus de 1 100 établissements dont 26 CHU et 13 centres de lutte contre le cancer. Epiconcept, qui a réalisé un chiffre d’affaires de 817 000 € en 2023, apporte une expertise reconnue dans la collecte et la gestion de données épidémiologiques, tandis qu’Alicante enrichit Ospi de solutions d’analyse sémantique des dossiers patients. Ces opérations permettent aux deux groupes d’offrir une couverture étendue et des outils intégrés pour la constitution de cohortes, la gestion des données hospitalières et la conduite d’études multicentriques. La consolidation de ces compétences favorise la réalisation de projets de recherche clinique plus ambitieux, collaboratifs et innovants, tout en accélérant la valorisation des données de santé pour la recherche.
👉 H&TI analyse les mouvements de l’écosystème des solutions d’IA pour la recherche clinique ici.
📌 IA et recherche clinique : l’automatisation accélère le recrutement malgré les freins réglementaires
L’intelligence artificielle révolutionne la recherche clinique en automatisant le traitement des données, ce qui accélère considérablement le recrutement des patients, améliore la précision des cohortes et réduit les coûts des études. Selon Ludovic Lamarasalle, fondateur d’Healstra, l’IA simplifie l’accès et l’exploitation des données cliniques, permettant aux établissements de santé de valoriser plus efficacement les informations issues des dossiers patients informatisés. Toutefois, l’innovation reste limitée par un cadre réglementaire strict, notamment la prédominance de la méthodologie du double aveugle, qui bloque l’adoption de méthodes alternatives comme les bras de contrôle synthétiques. Ces technologies, pourtant prometteuses pour surmonter les difficultés de recrutement, peinent à s’imposer face à des exigences réglementaires parfois inadaptées. Malgré ces freins, l’IA ouvre la voie à des protocoles de recherche plus efficaces et mieux adaptés aux besoins réels des équipes médicales.
📌 IA en recherche clinique : 31 cas d’usage concrets qui accélèrent et optimisent chaque étape
L’IA transforme la recherche clinique à travers 31 cas d’usage répartis en sept grandes catégories fonctionnelles, avec un impact notable sur le recrutement des patients (5 cas), la structuration des données cliniques (7 cas) et l’optimisation des protocoles (6 cas). Les solutions d’IA facilitent l’identification et l’inclusion des patients, automatisent l’annotation d’images médicales et la standardisation des comptes rendus, tout en accélérant la conception des protocoles d’essais. L’IA intervient aussi dans la prédiction clinique (3 cas), la production scientifique (4 cas), la formation via des données synthétiques (3 cas) et la recherche exploratoire (4 cas), ouvrant la voie à une recherche plus rapide, sécurisée et innovante. Au total, plus de 60 solutions IA sont utilisées, avec jusqu’à 19 solutions dédiées à la gestion des données cliniques. Ces usages diversifiés soutiennent une recherche clinique plus efficace et reproductible.
📌 IA en recherche clinique : accélérer le recrutement, optimiser les protocoles et sécuriser les données pour relancer l’innovation
Face au recul des essais cliniques industriels en France, l’intelligence artificielle émerge comme un levier majeur pour faciliter l’accès aux données, accélérer le recrutement des patients et optimiser la conception des protocoles grâce à des outils qui analysent les dossiers avec une précision élevée et automatisent l’extraction d’informations. Des plateformes comme Synapsis AI, Lifen DataLab ou Trials.ai permettent d’identifier rapidement les profils éligibles, de structurer les données hospitalières à grande échelle et de concevoir des protocoles en quelques semaines, là où il fallait autrefois plusieurs mois. L’utilisation de données synthétiques et de solutions de veille automatisée comme Juisci ou SciNote sécurise la recherche tout en respectant le RGPD et en facilitant la gestion documentaire. Des centres de référence tels que l’Institut Curie, le CHU de Grenoble et les Hospices Civils de Lyon déploient déjà ces innovations, malgré les défis persistants liés à l’interopérabilité et à la fragmentation des budgets. L’IA offre ainsi une dynamique prometteuse pour relancer la compétitivité et l’agilité de la recherche clinique française.
Recruter plus vite et plus juste : la donnée au service de l’inclusion
La recherche clinique française, malgré son excellence académique, souffre d’un désintérêt croissant de l’industrie. Face à cette crise d’attractivité, l’intelligence artificielle pourrait bien offrir les leviers nécessaires pour refonder un modèle compétitif et agile. Le recrutement des patients constitue l’un des principaux points de friction dans la conduite des essais cliniques. Des plateformes comme Synapsis AI, Deep 6 AI ou DocMemo analysent les dossiers patients pour identifier les profils correspondant à des critères d’essais, avec un taux de précision élevé. D’autres comme AiCure assurent un suivi de l’observance thérapeutique via caméra embarquée, améliorant la qualité des données collectées.
L’approche prédictive est aussi renforcée par des outils comme GenHealth AI, qui anticipe les risques à partir de données populationnelles. ScreenACT, de son côté, facilite la mise en relation entre patients, médecins et centres investigateurs via une interface web centralisée. Des solutions comme Cline Research digitalisent aussi les processus de recrutement et de suivi, en optimisant la gestion des données d’essais.
Structurer l’information pour industrialiser la recherche
Plusieurs solutions françaises et internationales automatisent l’extraction des données hospitalières. Lifen DataLab, Aidecoro, LynxCare et Cohort360 rendent les entrepôts de données de santé (EDS) interrogeables à grande échelle, permettant de créer des cohortes multicentriques. Dans l’imagerie, Genesis, COLIBRI et Deemea permettent de transformer les données visuelles non annotées en ressources utilisables pour la recherche, en particulier dans l’oncologie. Segmed va plus loin, en fournissant des ensembles de données longitudinales et désidentifiées, prêtes à l’usage pour les essais multicentriques. D’autres outils spécialisés comme SPHERE (PACS de recherche) ou EDS-PDF et EDS-Scikit (AP-HP) facilitent l’accès et la structuration de données en formats spécifiques, comme les rapports PDF ou les modèles OMOP. Codoc (Research Hub), quant à lui, propose une exploitation avancée des comptes-rendus narratifs, renforçant l’identification de patients par phénotypage textuel. AIRISE assure un accès sécurisé aux données hospitalières tout en garantissant la conformité réglementaire.
Des protocoles plus rapides et plus intelligents
Concevoir un protocole d’essai prend souvent plusieurs mois. Des plateformes comme Trials.ai automatisent cette étape, tandis que Clinical Trial Design (Elicit) utilise les données historiques pour optimiser les paramètres clés (taille d’échantillon, critères d’arrêt, etc.). QuantHealth propose même des simulations in silico à partir de milliards de points de données cliniques et pharmacologiques, pour prédire les probabilités de succès. La médecine génomique n’est pas en reste. Jenn.AI et Alfred AI, développés par WhiteLab Genomics, permettent de concevoir des thérapies personnalisées et d’en simuler les effets avant toute expérimentation humaine. Des approches particulièrement prometteuses pour les maladies rares et l’oncologie. Des outils comme PraxyDataExtraction permettent d’automatiser le transfert des données structurées vers les CRF (Case Report Forms), réduisant les erreurs et les délais. La plateforme ADLIN Workspace complète cet écosystème en offrant un environnement collaboratif pour structurer, analyser et partager les données expérimentales.
Sécuriser les données sans freiner l’innovation
La réglementation RGPD impose des contraintes strictes à la recherche. Pour y répondre sans ralentir les essais, des startups comme Syntho, Syntheticus, Avatar ou Betterdata génèrent des jeux de données synthétiques : ils reproduisent fidèlement les propriétés statistiques des données réelles sans contenir aucune donnée personnelle. Cette technique permet non seulement de respecter la confidentialité, mais aussi de tester et entraîner des modèles IA à grande échelle, même en amont d’un accès aux données réelles. Qalita Platform, quant à elle, se concentre sur l’amélioration de la qualité des données cliniques utilisées, en assurant leur cohérence et leur traçabilité.
Veille scientifique automatisée : un nouveau réflexe pour les chercheurs
Les chercheurs doivent naviguer dans un océan de publications. Des outils comme Juisci, SciSummary, Revue de la littérature systématique, Systematic Reviews, Paper Digest ou Scite facilitent cette tâche en générant des résumés automatisés, en identifiant les contradictions dans la littérature et en produisant des revues systématiques. Medical Affairs et HEOR, développés par Elicit, accélèrent l’analyse documentaire et économique liée aux essais cliniques. SciNote, carnet de laboratoire électronique, facilite quant à lui la documentation des protocoles et le suivi des étapes expérimentales. Des plateformes comme DocSimulator vont plus loin en formant les étudiants en médecine à l’aide de simulations IA réalistes, contribuant ainsi à renforcer la qualité en amont des essais cliniques.
Structuration en cours, mais dynamique prometteuse
Des centres français comme l’Institut Curie, le CHU de Grenoble, les Hospices Civils de Lyon ou encore le CHU de Montpellier déploient déjà certaines de ces solutions. Mais l’adoption reste encore hétérogène, freinée par des silos technologiques, des budgets fragmentés ou l’absence de standards interopérables. Ksearch, une solution SaaS de collecte de données via eCRF vocalisé et NLP, illustre bien cette transition vers une recherche clinique décentralisée et plus accessible. Dell Personalized Health, de son côté, apporte une infrastructure technique robuste pour soutenir ces innovations, notamment via des capacités de calcul haute performance.
Une diversité fonctionnelle de cas d’usage de l’IA en recherche clinique
Face à des enjeux en matière de rapidité, de rigueur et d’efficacité, la recherche clinique voit émerger des cas concrets d’applications de l’intelligence artificielle. Des établissements hospitaliers aux centres de recherche, ces nouveaux outils visent à soutenir les cliniciens et les chercheurs dans leurs missions quotidiennes. Afin de mieux cerner l’étendue de ces usages, une analyse approfondie des 31 cas recensés permet de les répartir en sept grandes catégories fonctionnelles, chacune reflétant une facette essentielle de l’écosystème de la recherche clinique augmentée par l’IA.
@Health & Tech Intelligence
Recrutement et inclusion : l’IA réduit le temps et élargit les cohortes
Parmi les usages les plus fréquents, on retrouve ceux qui concernent l’aide à l’identification et à la sélection des patients pour les essais cliniques, que ce soit à partir des dossiers médicaux, des bases hospitalières ou via des moteurs de recherche avancés. Cinq cas d’usages sur les 31 recensés relèvent de cette fonction, ce qui traduit une attente forte des équipes de recherche clinique sur cette phase cruciale. Ces usages permettent d’automatiser la recherche de patients éligibles selon des critères précis, d’accélérer les recrutements et de diversifier les profils inclus.
Ils incluent notamment :
L’extraction automatique de cohortes à partir de critères d’inclusion complexes.
La recherche multicritère assistée par IA dans les entrepôts de données.
Des systèmes de tri intelligent dans les hôpitaux partenaires.
Structurer et annoter les données cliniques
Avec 7 cas recensés, la structuration et l’exploitation des données cliniques représentent un autre pôle d’usage. L’IA générative apporte des outils pour transformer l’information brute en contenu exploitable : annotation d’imagerie, extraction textuelle, standardisation documentaire. Dans ces cas, l’IA permet d’extraire automatiquement les informations pertinentes, de les standardiser selon des formats reconnus, et de les organiser en vue d’une analyse. Ainsi, le CHU de Grenoble Alpes a adopté deux solutions basées sur l’IA générative, Genesis et Colibri, qui automatisent l’annotation d’imagerie médicale et la structuration des comptes rendus.
Ces cas d’usage couvrent :
L’annotation automatique d’images médicales.
La normalisation des comptes rendus cliniques.
L’organisation des données pour intégration dans des entrepôts hospitaliers.
Des protocoles plus rapides à concevoir et mieux ciblés
La conception et l’optimisation de protocoles bénéficient également de l’IA générative, avec 6 cas d’usages identifiés. Il s’agit d’un axe stratégique pour les centres de recherche, tant la rédaction de protocoles est une étape longue, réglementée, et essentielle. 9 solutions sont utilisées aujourd’hui pour l’optimisation et accélération des essais cliniques : utilisation de l’IA pour conception de protocoles d’essais cliniques en simulant des essais virtuels, réduisant ainsi les biais et accélérant la validation des traitements. Cette conception accélérée des protocoles, emporte la génération des trames de protocole à partir d’objectifs d’étude, simulation la faisabilité ou les contraintes d’un essai avant même sa validation finale, ainsi que valider automatiquement la cohérence des critères méthodologiques.
Prédiction clinique et surveillance
Ces cas d’usages relèvent d’un autre registre : la prédiction en temps réel de l’évolution clinique. Ici, l’IA ne structure pas, elle automatiquement anticipe. L’un des cas d’usage les plus marquants concerne un système qui alerte les équipes en cas de signe précoce d’aggravation identifié par l’IA chez un patient hospitalisé. Ainsi il y a un cas d’usage ou l’IA intervient pour identifier des cibles thérapeutiques et concevoir de nouveaux traitements anticancéreux par l’analyse les caractéristiques des patients. Ce sont encore des usages émergents, mais ils ouvrent la voie à une médecine d’essai plus réactive, plus personnalisée.
Production scientifique : libérer du temps pour l’interprétation
Au-delà de la collecte de données, l’IA générative se fait aussi assistante de publication. Quatre cas recensés montrent comment elle peut accompagner les chercheurs dans la rédaction d’articles, de rapports ou de supports d’analyse, en facilitant la valorisation des résultats. Dans certains cas, l’IA permet de générer des contenus directement à partir de données issues des essais, tout en respectant les contraintes de confidentialité. Elle est également utilisée pour produire des synthèses, préparer des supports de communication scientifique ou modéliser des résultats dans des environnements sécurisés.
Formation et données synthétiques
La génération de données synthétiques et la formation à la recherche clinique représentent une fonction émergente mais déjà structurée, avec cas d’usages distincts. Cela recouvre :
La génération de cas cliniques réaliste, des consultations simulées pour former les étudiants et optimiser de l’enseignement, comme au CHU de Montpellier.
La création de données simulées, cas cliniques pour la formation des professionnels de santé.
La simulation de consultations médicales dans des contextes de formation avancée.
Ces usages visent à rendre la recherche plus accessible, reproductible et sécurisée, tout en développant de nouvelles pratiques pédagogiques.
Recherche exploratoire : un levier pour repousser les limites avec l’IA
Enfin, 4 cas d’usage sont consacrés à la recherche exploratoire : identification de biomarqueurs, modélisation de maladies, ou découverte de traitements.
Ces usages incluent :
La modélisation de la progression de la maladie.
L’Identification de nouveaux biomarqueurs.
Le développement d’une méthode sur l’estimation de l’âge des moustiques vecteurs du paludisme.
Cartographies des cas d’usage
Fonctionnalité
Nombre de cas d’usage
Cas d’usage identifiés
Nombre de solutions associées
Accélération du recrutement et inclusion des patients
5
1. Identification rapide des patients pour inclusion
2. Recherche de cohortes et extraction de données
3. Amélioration du recrutement pour les essais cliniques
4. Faciliter l’identification de patients répondant aux critères d’inclusion/exclusion
5. Recherche automatisée de patients pour essais cliniques spécifiques
5 solutions
Structuration, annotation et gestion des données cliniques
7
1. Automatisation des résumés et synthèse d’articles scientifiques
2. Archivage automatique avec PACS pour la recherche
3. Structuration et analyse des données cliniques
4. Extraction de données médicales structurées pour la recherche
5. Structuration des données pour entrepôt de données de santé
6. Transformation des données dormantes en données exploitables
7. Annotation automatique d’images médicales pour la recherche clinique (Genesis, Colibri)
19 solutions
Optimisation des protocoles et suivi des essais
6
1. Optimisation et accélération des essais cliniques
2. Automatisation de la digitalisation des protocoles d’étude
3. Évaluation de la qualité des données extraites automatiquement
4. Aide au traitement et à l’analyse des données multi-omiques
5. Réalisation d’une étude rétrospective nationale sur les cancers rares
6. Analyse de l’efficacité des traitements du sarcome
14 solutions
Prédiction clinique et surveillance en temps réel
3
1. Aide à la facilitation d’accès aux données de santé : détection précoce et alerte de l’aggravation du patient hospitalisé
2. Découverte de traitements anticancéreux à base d’IA
3. Prédiction des complications cliniques pour ajustement du protocole
2 solutions
Production scientifique et valorisation des données
4
1. Aide à l’écriture d’articles scientifiques
2. Exploitation des données de santé pour le pilotage stratégique
3. Création de nouveaux supports d’analyse pour les comités scientifiques
4. Développement fédéré d’algorithmes IA sans transfert de données
2 solutions
Formation, simulation et génération de données synthétiques
3
1. Optimisation de l’enseignement de la médecine
2. Génération de cas cliniques pédagogiques pour la formation
3. Génération de données médicales synthétiques pour la recherche
10 solutions
Recherche exploratoire et innovation thérapeutique
4
1. Identification de nouveaux biomarqueurs
2. Modélisation de la progression de la maladie
3. Développement de modèles de réponse aux traitements
4. Développement d’une méthode sur l’estimation de l’âge des moustiques vecteurs du paludisme
Pour enrichir son étude sur les technologies d’IA au service de la recherche clinique, H&TI s’est entretenu avec Ludovic Lamarasalle fondateur d’Healstra, entreprise de conseil spécialisée dans les solutions d’IA pour aider les industriels de la santé à accéder au marché.
Les défis réglementaires freinent l’innovation en recherche clinique
L’intégration de l’intelligence artificielle (IA) dans la recherche clinique se heurte à des freins réglementaires majeurs, notamment la prédominance des méthodologies traditionnelles comme le double aveugle. « Si les autorités réglementaires n’acceptent aucune autre méthode que la double aveugle, les solutions d’IA utilisant d’autres méthodes ne seront pas utilisées, tout simplement » explique le fondateur d’Healstra. Parmi ces technologies on pense notamment au bras de contrôle synthétiques, qui consiste en un groupe construit à partir de données externes (données historiques, registres, simulations) pour remplacer ou compléter un bras de contrôle traditionnel, souvent utilisé lorsque le recrutement de patients est difficile ou impossible en nombre suffisant
L’IA facilite l’accès et l’exploitation des données cliniques
L’un des principaux leviers de l’IA en recherche clinique réside dans la simplification de l’accès aux données et leur valorisation. « Le premier gain de l’IA c’est effectivement pour les établissements de santé, c’est de pouvoir mettre à disposition, par des outils d’IA, des données beaucoup plus facilement ». L’automatisation du traitement des données, par exemple les Dossiers Patients Informatisés, permet d’accélérer le recrutement des patients, d’améliorer la précision des cohortes et de renforcer la pertinence des études menées. Cela rend également « plus spécifiques pour faire du recrutement donc d’être beaucoup plus précis et à partir du moment où on va plus vite, on fait aussi baisser les coûts ». L’IA transforme ainsi la gestion des essais, en rendant les processus plus efficaces et en ouvrant la voie à des protocoles plus innovants et adaptés aux besoins réels des équipes de recherche.
Softway rachète Epiconcept pour son expertise en constitution de cohorte
L’acquisition d’Epiconcept par Softway Medical concerne 85 % du capital de l’entreprise. Softway Medical, qui intervient dans plus de 1 300 établissements de santé, renforce ainsi ses capacités de gestion et d’analyse des données de santé à grande échelle. Epiconcept, dont le chiffre d’affaires 2023 s’élèvait à 817 000 €, apporte son expertise dans la coordination de programmes épidémiologiques nationaux et européens, notamment via le système d’information national du dépistage néonatal et la gestion de plus de 60 % des campagnes de dépistage organisé des cancers. Cette intégration permet à Softway d’offrir à ses clients des outils adaptés à la constitution de cohortes et à la réalisation d’études multicentriques.
Structuration et valorisation des données hospitalières pour la recherche
Le rachat d’Alicante par Ospi vise à améliorer la qualité et la disponibilité des données hospitalières pour la recherche clinique. Alicante, fondée en 1999, est spécialisée dans des solutions d’analyse sémantique des dossiers patients, utilisées dans de nombreux établissements. Ospi, issu de la fusion du Groupe PSIH et de Collective Thinking, est désormais présent dans plus de 1 100 établissements de santé, dont 26 CHU et 13 centres de lutte contre le cancer. Cette acquisition permet à Ospi de proposer une offre intégrée de gestion et d’analyse de données, facilitant la conduite d’études cliniques et le soutien à l’innovation thérapeutique.
Vers une recherche clinique plus collaborative
Ces deux acquisitions illustrent la tendance à la consolidation des acteurs capables de fournir des solutions globales pour la gestion et l’analyse des données de recherche clinique. L’intégration de compétences complémentaires, couplée à la couverture étendue des réseaux hospitaliers de Softway (1 300+ établissements) et d’Ospi (1 100+ établissements), favorise la réalisation de projets de recherche plus ambitieux et plus collaboratifs au sein des établissements de santé.
L’intégration de l’IA dans la recherche clinique représente une avancée susceptible d’accompagner la conception, la conduite et l’analyse des essais cliniques. Cet article propose une synthèse critique de huit publications scientifiques récentes, chacune illustrant des applications et des défis spécifiques de l’IA dans la recherche clinique. Les articles analysés sont :
Zhang et al. (2023), publié dans npj Digital Medicine (The First Affiliated Hospital of Jinan University, Chine), qui explore l’utilisation de l’IA pour optimiser la conception des essais cliniques.
Tsuchiwata & Tsuji (2024), accepté dans CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology (Pfizer RD Japan et Nihon University, Japon), qui démontre l’apport des algorithmes évolutionnaires pour la planification des essais.
Foote et al. (2025), publié dans JACC Advances (Duke Clinical Research Institute, États-Unis), qui présente une réflexion d’experts sur l’impact du génératif IA dans la recherche clinique.
Petit-Jean et al. (2024), publié dans le Journal of the American Medical Informatics Association (Assistance Publique–Hôpitaux de Paris, France), qui décrit la mise en œuvre collaborative et sécurisée de pipelines de traitement automatique du langage naturel pour l’extraction de comorbidités à partir de notes cliniques.
Lyman & Kuderer (2024), publié dans Cancer Investigation (Fred Hutchinson Cancer Center, États-Unis), qui analyse les limites méthodologiques et les exigences de validation dans le développement des modèles prédictifs en oncologie, en comparant l’intelligence artificielle et les approches statistiques classiques.
Lyman & Kuderer (2024), publié dans Cancer Investigation (Fred Hutchinson Cancer Center, États-Unis), qui évalue les performances comparées des modèles de prédiction du risque de neutropénie fébrile sous chimiothérapie, en mettant en perspective les méthodes de régression logistique, les algorithmes de machine learning et les approches de deep learning sur de larges cohortes de patients.
Salybekov et al. (2024), publié dans Biomedicines (Shonan Kamakura General Hospital, Japon ; Technische Universität Dresden, Allemagne), qui examine l’adhésion aux standards de publication et de reporting des études en intelligence artificielle en néphrologie, en soulignant l’importance des guidelines (TRIPOD-AI, STARD-AI, CONSORT-AI, etc.) pour la reproductibilité et la qualité méthodologique.
Bentzen (2025), publié dans Clinical Oncology (University of Maryland Greenebaum Comprehensive Cancer Center, États-Unis), qui propose une réflexion critique sur les enjeux éthiques, les risques de biais, l’effet de déqualification professionnelle et la nécessité d’une recherche indépendante et rigoureuse dans l’adoption des outils d’intelligence artificielle et des grands modèles de langage en santé.
L’objectif de cet article est de présenter une vue d’ensemble des apports, des résultats quantitatifs et des limites de l’IA en recherche clinique en mettant l’accent sur la rigueur méthodologique, la reproductibilité, l’éthique et la protection des données.
La recherche clinique est confrontée à des défis : complexité croissante des protocoles, coûts élevés, difficultés de recrutement, représentativité insuffisante des participants et gestion massive de données hétérogènes. L’IA, en particulier le machine learning (ML), le traitement automatique du langage naturel (NLP) et les algorithmes de LLM offre des leviers pour repenser l’ensemble du cycle de vie des essais cliniques à travers des cas d’usages de plus en plus concrets
Optimisation de la conception des essais cliniques par l’IA
Zhang et al. (2023) démontrent que l’IA permet d’améliorer la sélection des cohortes, d’assouplir les critères d’inclusion et de réduire la taille des échantillons sans perte de puissance statistique. Par exemple, l’outil open source Trial Pathfinder a doublé le nombre de patients éligibles à un essai sur le cancer du poumon en utilisant les données de vie réelle (RWD) tout en réduisant le risque relatif de mortalité globale de 0,05. Les modèles d’IA basés sur des marqueurs d’imagerie multimodale permettent également de sélectionner des patients « idéaux », réduisant significativement la taille des essais tout en maintenant la puissance statistique.
Les systèmes de matching automatisé patient-essai, utilisant le NLP pour analyser les critères d’éligibilité et les dossiers médicaux ont montré une précision élevée dans le recrutement des patients, notamment en oncologie, avec des F1-scores et des taux de concordance supérieurs à 90 % dans plusieurs études citées.
Enfin, l’utilisation de jumeaux numériques (digital twins) pour constituer des bras contrôles externes, comme le logiciel TwinRCTs™, permet de réduire le nombre de patients dans le bras placebo et d’accélérer l’enrôlement, tout en maintenant la robustesse statistique. Cette approche est soutenue par l’Agence européenne du médicament pour les phases II et III.
Tableau 1. Gains apportés par l’IA dans la conception des essais (exemples tirés de Zhang et al., 2023)
Application
Gain quantitatif observé
Assouplissement critères
Doublement du nombre de patients éligibles
Matching patient-essai
Précision >90 % pour le screening en oncologie
Jumeaux numériques
Réduction significative du nombre de patients au bras contrôle, sans perte de puissance
Planification expérimentale par algorithmes évolutionnaires
Tsuchiwata & Tsuji (2024) montrent que les algorithmes génétiques (GA) peuvent optimiser la planification des essais notamment :
1)Réduction du nombre de prélèvements sanguins dans une étude de bioéquivalence pédiatrique de 15 à 7 sans impact significatif sur la précision des paramètres pharmacocinétiques (MAPE pour Cmax : 0,43 %; RMSPE : 0,12 %).
En effet, dans certaines études cliniques, notamment celles qui évaluent comment un médicament se comporte dans le corps (études de bioéquivalence), il est parfois nécessaire de faire plusieurs prélèvements sanguins à différents moments pour mesurer la concentration du médicament. Le problème étant que plus il y a de prélèvements, plus cela est contraignant pour les patients (surtout les enfants) et coûteux pour l’étude. Les auteurs montrent qu’en utilisant un algorithme génétique (une méthode d’optimisation inspirée de l’évolution), il est possible de réduire le nombre de prélèvements.
2) Optimisation de la répartition des sujets dans une étude de recherche de dose, permettant une réduction de 10 % du nombre total de participants par rapport à la méthode proportionnelle classique (405-415 sujets vs. 450), tout en maintenant la puissance statistique à 80 %. En effet, lorsqu’on cherche à déterminer la dose optimale d’un médicament, il faut répartir les participants de l’étude dans différents groupes recevant différentes doses et avoir trop de participants augmente le coût et la durée de l’étude et les auteurs ont ici montré qu’il était possible de réduire le nombre total de participants tout en gardant la même capacité à détecter un effet du médicament.
Tableau 2. Comparaison des designs optimisés par GA vs. traditionnels (d’après Tsuchiwata & Tsuji, 2024)
Paramètre
Design traditionnel
Design optimisé GA
Prélèvements sanguins (BE)
15
7
MAPE (Cmax)
–
0,43 %
Nombre total de sujets (dose)
450
405-415
Puissance statistique
80 %
80 %
Les auteurs insistent sur la nécessité de valider ces approches par des analyses de sensibilité et d’intégrer progressivement l’IA dans la chaîne de décision en raison de la complexité combinatoire des protocoles réels
GenAI et transformation des processus cliniques
Foote et al. (2025) synthétisent les conclusions d’un think tank international sur l’impact de l’IA générative dans la recherche clinique. Les principaux bénéfices identifiés sont :
Automatisation de la génération de documents (protocoles, consentements), réduisant les délais et les coûts de développement,
Engagement direct des participants via chatbots, avatars ou applications, favorisant l’inclusivité et la rétention,
Simulation de trajectoires cliniques et optimisation dynamique des protocoles,
Création de jeux de données synthétiques pour la simulation et la validation des modèles
Les experts soulignent cependant des défis majeurs : risques de biais, hallucinations, atteintes potentielles à la vie privée, nécessité de guidelines robustes et de mécanismes de surveillance continue (algorithmovigilance). La confiance des parties prenantes repose sur la transparence, l’auditabilité et la gestion éthique des données et des modèles.
Liste des recommandations pour l’intégration de l’IA générative (Foote et al., 2025)
développer des guidelines itératives et adaptées à l’évolution rapide des technologies ;
mettre en place des audits indépendants et une surveillance continue des performances ;
favoriser la collaboration ouverte et le partage de bonnes pratiques ;
impliquer les patients et les communautés dans la conception et l’évaluation des outils IA.
Extraction d’information clinique et protection de la vie privée
Petit-Jean et al. (2024) présentent un pipeline hybride (règles + ML) de NLP pour l’extraction automatisée de 18 conditions (dont les 16 comorbidités du score de Charlson) à partir de notes cliniques en français. Le modèle, entraîné sur 21 millions de notes pseudonymisées, atteint :
Le pipeline surpasse les alternatives (modèle générique, règles seules, extraction à partir des codes PMSI) et démontre l’intérêt d’une collaboration multi-cohortes tout en limitant l’exposition des données personnelles grâce à des workflows sécurisés et des modèles partagés via un registre protégé.
Tableau 3. Performances du pipeline NLP-ML-CLINICAL (Petit-Jean et al., 2024)
Indicateur
Valeur (%)
F1-score
95,6
Précision (PPV)
95,3
Sensibilité
95,9
Spécificité
99,2
Standards de reporting, reproductibilité et qualité méthodologique
Salybekov et al. (2024) analysent l’adhésion aux standards de reporting des études IA en néphrologie et démontrent que la majorité des publications manquent de transparence et de reproductibilité. Moins de 1 % des articles évalués étaient jugés robustes dans leur design et leur reporting, et seulement 6 % des études d’imagerie IA incluaient une validation externe. Les auteurs détaillent les principaux standards issus du réseau EQUATOR, tels que TRIPOD-AI, STARD-AI, DECIDE-AI, SPIRIT-AI et CONSORT-AI, ainsi que les checklists transversales MI-CLAIM et MINIMAR. L’adhésion à ces standards est corrélée à une meilleure performance des modèles et à une réduction du risque de biais.
Tableau 2. Principaux standards de reporting IA et leur application (Salybekov et al., 2024)
Guideline
Domaine d’application
Adoption constatée (%)
TRIPOD-AI
Modèles prédictifs
<20
STARD-AI
Diagnostic/prognostic
<10
DECIDE-AI
Évaluation clinique précoce
Faible
CONSORT-AI
Essais randomisés
<5
MI-CLAIM
Modélisation IA clinique
Faible
MINIMAR
Reporting minimal IA
Faible
Modèles de prédiction du risque de neutropénie fébrile sous chimiothérapie
Lyman & Kuderer (2024), se concentre sur les modèles de prédiction du risque de neutropénie fébrile (FN) chez les patients recevant une chimiothérapie anticancéreuse. Il rappelle que la FN est un événement grave, associé à une morbidité, une mortalité et des coûts élevés, et qu’une prédiction fiable du risque individuel est essentielle pour personnaliser la prise en charge.
Les premiers modèles, fondés sur la régression logistique et des cohortes prospectives (n > 4000), ont montré de bonnes performances (AUROC : 0,80–0,83 en validation interne et externe). L’ajout de nouveaux facteurs de risque dans des cohortes plus larges (n > 15 000) n’a permis qu’une amélioration marginale de la performance (AUROC : 0,72–0,71). Les méthodes de shrinkage (LASSO, ridge regression, elastic net) et les algorithmes de machine learning (SVM, gradient boosting, XGBoost, réseaux de neurones) ont été testés dans des cohortes réelles (jusqu’à 86 000 patients), mais n’apportent pas d’amélioration significative par rapport à la régression logistique (AUROC : 0,82–0,84 pour tous les modèles).
Les auteurs insistent sur la nécessité d’une validation externe, d’une gestion des biais, d’un reporting conforme à TRIPOD-AI, et d’une vigilance face à la surinterprétation des performances des modèles IA, en particulier dans des contextes cliniques critiques comme la FN.
Développement et validation des modèles prédictifs en oncologie
Lyman & Kuderer (2024), propose également une analyse critique des défis méthodologiques liés au développement et à la validation des modèles prédictifs en oncologie, qu’ils soient issus de l’IA ou de méthodes statistiques conventionnelles. Les auteurs soulignent que la majorité des modèles publiés présentent un risque élevé de biais, principalement en raison d’une taille d’échantillon insuffisante, d’une gestion inadéquate des données manquantes, d’un manque de validation externe et d’une faible adhésion aux standards de reporting (TRIPOD). Une revue systématique citée dans l’article indique que 84 % des modèles développés et 51 % des modèles validés présentent un risque élevé de biais selon PROBAST. La médiane d’adhésion aux items TRIPOD n’est que de 41 % et seulement 19 % des études rapportent plus de 50 % des items requis.
Références
Tsuchiwata, S., & Tsuji, Y. (2024). CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology
Zhang, B., et al. (2023). npj Digital Medicine
Foote, H. P., et al. (2025). JACC Advances
Salybekov, A. A., et al. (2024). Biomedicines
Bentzen, S. M. (2025).
Petit-Jean, T., et al. (2024). Journal of the American Medical Informatics Association
Lyman, G. H., & Kuderer, N. M. (2024). Cancer Investigation (II et III)
« L’IA permettra de soigner plus, de soigner mieux, et surtout de soigner partout. »
S’exprimant ce 10 juin lors de Campus Live 4 à Paris Santé Campus, le ministre de la Santé et de l’Accès aux soins, Yannick Neuder, a évoqué les priorités de la France en matière d’intelligence artificielle appliquée à la santé. À l’approche du Conseil européen de Luxembourg (fin du moins) consacré en partie à la sûreté sanitaire, la France entend poursuivre ses avancées dans la transformation numérique du système de soins, en mettant particulièrement l’accent sur l’interopérabilité, la télémédecine et les télédiagnostics. Yannick Neuder a insisté sur le rôle clé de l’Europe dans la structuration de la gouvernance des données de santé, notamment à travers le futur règlement sur l’Espace européen des données de santé (EHDS). Ce dispositif qui vise à interconnecter les données de santé issues des différents États membres, afin de favoriser la recherche collaborative, d’accélérer l’accès au marché pour les innovations, et de garantir à la fois la sécurité et la confidentialité des données. Le ministre a souligné l’importance de cette démarche pour répondre aux grands enjeux actuels : à savoir le vieillissement de la population, la personnalisation des soins, l’accès aux thérapies innovantes et la souveraineté sanitaire.
Par ailleurs, Yannick Neuder a annoncé qu’il présentera dès demain les premières mesures du plan Santé mentale 2025. Il a également indiqué que le projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2026 inclura des mesures incitatives afin de favoriser l’appropriation de Mon espace santé par les usagers, sans en dévoiler pour l’instant les détails.
Six nouveaux projets numériques soutenus par France 2030
SenséCure (RDS) : dispositif de surveillance des signes vitaux pour prévenir les complications post-chirurgicales.
Colibris (Novesia) : thérapie numérique ciblant les douleurs chroniques.
RC 102 (Résilience) : solution de télésurveillance pour les patients sous traitement anticancéreux.
Hypoca : maintien à domicile sécurisé des personnes âgées polypathologiques.
Esney : outil d’aide à la décision pour le traitement des anévrismes.
Projet de Bemotion Technologies : solution dédiée à la santé mentale.
Ces six projets viennent compléter les 21 dispositifs déjà soutenus dans le cadre de France 2030, dont la moitié intègre des composants d’intelligence artificielle. Tous sont marqués CE et visent une généralisation grâce à un futur remboursement.
Le CHU de Toulouse officialise la conformité de son entrepôt de données de santé (EDS) aux exigences de la CNIL. Une étape marquante qui s’inscrit dans la stratégie numérique de l’établissement, soutenue par l’État à hauteur de 1 million d’euros dans le cadre de France 2030. Dès à présent, les patients peuvent accéder à une information sur l’usage secondaire de leurs données, s’opposer à leur traitement ou exercer d’autres droits via une solution opérée par Docapost (La Poste) et un portail de transparence dédié.
L’EDS du CHU centralise les données issues des parcours de soins et de la recherche, en les structurant pour des usages secondaires : études épidémiologiques, évaluation des pratiques, outils d’aide à la décision. Codées et régulièrement actualisées, ces données sont stockées sur une plateforme sécurisée. L’accès est strictement encadré : seuls les chercheurs autorisés disposent d’espaces de travail personnels et sécurisés. La gouvernance de l’EDS repose sur un comité stratégique présidé par le Pr Julien Mazières (pneumologue), un Comité éthique et scientifique (Dr Fabrice Ferré) et un Centre des données de santé et de recherche (CDSR), dirigé par le Pr Laurent Molinier (DIM) et Jean-Marc Alliot (DSN/IA).
Applications en médecine personnalisée, IA et prédiction clinique
Le CHU utilise l’EDS pour structurer l’analyse de données et soutenir des projets de recherche clinique et translationnelle. L’outil alimente notamment cinq projets pilotes :
SIMBIOTIC (coord. Dr Fabrice Ferré) : création de 10 000 patients artificiels pour la modélisation prédictive en anesthésie à partir de 500 cas réels.
DyPO-ICU (coord. Dr Michael Poette) : un algorithme intelligent pour analyser en temps réel les paramètres vitaux des patients en réanimation.
COL-IA (coord. Dr Guillaume Bataillon) : développement d’algorithmes IA pour assister le diagnostic du cancer du col utérin à partir d’images histologiques.
APRIORICS (coord. Dr Camille Franchet) : IA appliquée à 1 000 cas de cancers du sein pour une description fine des tumeurs à l’échelle cellulaire.
APSoReN (coord. Pr Xavier de Boissezon) : prévention des ruptures de parcours de soins post-traumatisme crânien via des modèles prédictifs issus du croisement entre EDS et SNDS.
Transparence et implication des patients
Le CHU met l’accent sur l’information et les droits des patients. Un portail permet de consulter les études en cours, classées par spécialité, année ou type. Chaque projet est accompagné d’une fiche explicative. Les patients peuvent à tout moment exercer leur droit d’accès, de rectification, d’opposition ou de suppression via la DPO du CHU L’initiative s’inscrit dans le plan France 2030 et l’écosystème du Health Data Hub. Le CHU de Toulouse contribue à la constitution du patrimoine national de la donnée, au sein notamment du consortium Health Data 3OI et de l’espace de données fédérées FéData.
