La HAS précise les données exigées pour valider la présomption d’innovation
Depuis 2021, le dispositif d’accès précoce permet aux patients en impasse thérapeutique de bénéficier, de manière temporaire et encadrée, de traitements présumés innovants, avant ou après leur autorisation de mise sur le marché. Ce dispositif repose sur une évaluation qui comporte une part d’incertitude, car elle s’appuie sur une présomption d’innovation sans que celle-ci ait été formellement démontrée. Pour sécuriser cette démarche, la Haute Autorité de santé (HAS) a actualisé sa doctrine d’évaluation des demandes d’autorisation d’accès précoce. L’objectif est de mieux définir les données minimales attendues afin de confirmer ou infirmer l’existence d’un bénéfice clinique supplémentaire par rapport aux traitements disponibles.
Cette révision s’appuie sur quatre années de recul et une consultation publique menée en 2024, qui a suscité une approbation unanime.
Les données cliniques comparatives désormais requises
La nouvelle doctrine précise que l’appréciation de la présomption d’innovation doit se fonder sur le plan de développement du médicament, en comparaison avec les alternatives existantes. Ce plan devra désormais inclure :
- Des données cliniques dès la première demande permettant d’étayer la présomption d’innovation ;
- Des données probantes attendues pour confirmer ou non le bénéfice clinique supplémentaire dans un délai jugé raisonnable.
Les données préliminaires nécessaires à l’octroi de l’accès précoce devront être comparatives (directes ou indirectes) et concerner spécifiquement la population ciblée. Les données non comparatives ne seront recevables que si le bénéfice clinique du traitement apparaît manifeste.
La HAS exige des essais comparatifs et randomisés dans la majorité des cas
La HAS renforce également ses attentes sur la qualité des données probantes. Celles-ci devront, dans la majorité des cas :
- Être issues d’études cliniques robustes, comparatives et randomisées avec un comparateur cliniquement pertinent ;
- En cas de recours à une comparaison indirecte, l’industriel devra justifier ce choix et satisfaire aux exigences méthodologiques détaillées dans une annexe spécifique.
Cette annexe précise également les conditions d’acceptabilité de critères de jugement alternatifs aux critères cliniques traditionnels, ainsi que les modalités d’utilisation de schémas d’étude autres que les essais contrôlés randomisés.
Une doctrine évolutive
La HAS indique que cette doctrine reste évolutive : elle pourra être révisée à l’aune des retours d’expérience de la Commission de la transparence, des décisions de son Collège et de l’évolution des connaissances scientifiques. L’objectif demeure de concilier accès rapide à l’innovation pour les patients et exigence de preuve suffisante pour garantir un rapport bénéfice/risque acceptable.